Het gaat om het middel efgartigimod, dat mogelijk werkt bij meerdere auto-immuunaandoeningen. Het middel richt zich op een receptor die de afbraak van antilichamen voorkomt. Doordat efgartigimod de receptor blokkeert, worden de antilichamen sneller afgebroken. In het geval van MG zou efgartigimod op die manier kunnen zorgen voor een kleinere hoeveelheid antilichamen tegen onderdelen van de zenuwspierovergang in het lichaam, waardoor ook de klachten van MG afnemen. De FDA gaat kijken of de wetenschappelijke onderbouwing voor de veiligheid en effectiviteit sterk genoeg is om het middel tot de Amerikaanse markt toe te laten.
Later dit jaar wil de fabrikant ook een aanvraag indienen in Europa en Japan. Wanneer dat precies zal zijn, is niet bekend. Ook doet de fabrikant nog onderzoek naar de effectiviteit bij andere auto-immuunziekten, waaronder CIDP.
Efgartigimod moet regelmatig via het bloed (intraveneus) toegediend worden. De verwachting is dat het middel dan ook vooral geschikt zal zijn voor mensen met MG die niet of slecht reageren op reguliere medicatie. Echter, voordat het middel in Nederland beschikbaar zal zijn voor patiënten, moeten er nog verschillende horden genomen worden. Zelfs als het Europese geneesmiddelenbureau op termijn een positief oordeel geeft, moet ook het Zorginstituut het bewijsmateriaal bekijken en moeten prijsafspraken worden gemaakt. Dit soort procedures kunnen elk verscheidene maanden en soms langer duren.
