Het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA) heeft het middel Ataluren vandaag voorlopig toegelaten. Het is een moment waar lang naar uitgekeken is.
Leden van Spierziekten Nederland zijn in het verleden via de nieuwsbrief al uitgebreid geïnformeerd over de ontwikkeling en de werking van Ataluren. Het middel is slechts voor een beperkte groep patiënten geschikt. Zij krijgen inmiddels - op enkele uitzonderingen na - het medicijn ook al toegediend. De Leidse onderzoekster Annemieke Aartsma-Rus noemt het een mijlpaal.
Overigens is er nog een lange weg te gaan. Er is verder onderzoek naar de werking van het middel nodig en ook de vergoeding zal nog geregeld moeten worden. Maar de voorlopige goedkeuring is weer een belangrijke stap in de goede richting.
Lees ook het persbericht van het Duchenne Parents Project