Het advies geldt voor de behandeling met risdiplam van patiënten met 5q SMA van 2 maanden en ouder, met een diagnose type 1, type 2 of type 3 SMA óf met 1 tot en met 4 kopieën van het SMN2-gen. Spierziekten Nederland is erg blij dat het advies zo breed is en patiënten met alle typen SMA includeert.
Vervolg in Nederland
Het is goed nieuws dat de Europese Commissie het advies van de EMA overneemt: er is weer een stapje gezet op weg naar beschikbaarheid van het middel in Nederland. Eerst moeten daarvoor nog afspraken worden gemaakt over de vergoeding uit het basispakket van de zorgverzekering. In de tussentijd is risdiplam via een Compassionate Use Programma (CUP) beschikbaar voor een beperkte groep patiënten met SMA.
De volgende stap is dat de fabrikant ter beoordeling een vergoedingsdossier indient bij Zorginstituut Nederland. Belanghebbenden zoals Spierziekten Nederland en SMA-experts worden betrokken bij dit proces en hun inbreng wordt meegenomen bij de beoordeling. Daarna adviseert het Zorginstituut de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport, die waarschijnlijk met de fabrikant zal onderhandelen over de prijs. Dit proces duurt gemiddeld een jaar.