Leden van Spierziekten Nedeland weten al veel langer dat er een nieuw middel in de pijplijn zit voor de behandeling van SMA: risdiplam. Dit middel wordt nu toegelaten tot de Amerikaanse markt met als merknaam Evrysdi.
De werking van het middel is grofweg te vergelijken met Spinraza (nusinersen), alleen wordt Spinraza toegediend via een ruggenprik en Evrysdi als drankje. Een vergelijking tussen beide middelen qua werking en effect is op dit moment nog niet te maken.
Het middel is nog niet toegelaten tot de Europese markt, laat staan dat het in Nederland beschikbaar is en vergoed wordt. Spierziekten Nederland vindt het wel belangrijk dat het middel zo snel mogelijk als behandeloptie naast Spinraza beschikbaar komt, met name voor die patiënten die niet met Spinraza behandeld kunnen worden, en zal er dan ook alles aan doen om lopende de procedure toegang tot het nieuwe middel mogelijk te maken.
Lees meer op SMA News Today