Compassionate Use Programma
Fabrikant Roche heeft toestemming gekregen voor een zogenaamd Compassionate Use Programma (CUP) voor het medicijn Risdiplam (Evrysdi). Dat maakte het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) recent bekend.
Voor goedkeuring in Europa moet de fabrikant een aanvraag indienen bij de EMA, het Europees Geneesmiddelenbureau. Deze aanvraag is op maandag 17 augustus in behandeling genomen door de EMA. In de tussentijd krijgt een specifieke groep patiënten met SMA nu dus al toegang tot het medicijn door toestemming van het CBG voor dit Compassionate Use Programma. Dit betekent dat het middel beschikbaar wordt gesteld nog voor het officieel is toegelaten tot de basiszorg. De medicatie is beschikbaar op kosten van de producent. Zodra het UMC Utrecht en de fabrikant de noodzakelijke afspraken hebben gemaakt, kan de medicatie worden voorgeschreven.
Hoe werkt Risdiplam?
Risdiplam is een medicijn voor SMA. Het werkingsmechanisme is grofweg vergelijkbaar met Spinraza, maar Risdiplam kan worden ingenomen als drank. Het middel richt zich rechtstreeks op de oorzaak van SMA (namelijk een tekort aan SMN-eiwit door het ontbreken van het SMN1-gen) en kan de hoeveelheid functioneel SMN-eiwit in lichaamscellen verhogen. Het is onderzocht in verschillende medicijnstudies waarvan de resultaten bekend zijn. Een aantal andere onderzoeken (zoals de Jewelfish en Rainbowfish trials) is nog niet afgerond.
Wie komt voor Risdiplam in aanmerking en onder welke voorwaarden?
Volwassen en kinderen van 2 maanden of ouder met SMA type 1 of 2 komen in het kader van dit programma alleen voor Risdiplam in aanmerking als Spinraza onvoldoende effect laat zien of als de behandeling met Spinraza technisch niet mogelijk is.
Vervolg Risdiplam
De EMA gaat de komende periode beoordelen of Risdiplam ook voor gebruik in de Europese Unie wordt goedgekeurd. Gemiddeld duurt deze ‘registratiefase’ een jaar. Als het middel in Europa wordt goedgekeurd, zal het Zorginstituut Nederland beoordelen of het middel in Nederland vergoed wordt. Ook dit proces duurt gemiddeld een jaar.
De meestgestelde vragen en antwoorden vindt u op de website van het SMA Expertisecentrum.
