Hoopgevende resultaten SMA-medicijn

Het middel olesoxime is getest bij kinderen en jongeren met SMA. De resultaten zien er voorlopig goed uit, al is het nog te vroeg om te juichen.

Olesoxime geneest SMA niet, maar kan er misschien voor zorgen dat lichaamsfuncties langer in stand blijven. Er zijn twee groepen onderzocht. Eén groep kreeg het middel en een andere groep kreeg een placebo (nepmiddel). Uit de analyses blijkt nu dat bij de groep patiënten die het placebo heeft gebruikt na twee jaar gemiddeld het lichamelijk functioneren is afgenomen. De groep patiënten die wel olesoxime heeft gebruikt, is gemiddeld niet achteruitgegaan. Patiënten die olesoxime gebruikten, hadden ook minder vaak klachten die vaak bij SMA optreden. De uitkomsten van het onderzoek lijken aan te tonen dat olesoxime een gunstig effect heeft op het verloop van SMA.

Aan het onderzoek deden 165 kinderen en jong volwassenen mee met SMA type 2 en 3. Zij konden niet (meer) lopen. Het is onbekend of olesoxime ook een gunstig effect heeft bij heel jonge kinderen (jonger dan drie jaar, met SMA type 1 of 2) of bij oudere patiënten (ouder dan vijfentwintig jaar). Hiernaar zal dus nog verder onderzoek moeten worden verricht.  

De gunstige resultaten zijn een opsteker voor onderzoekers en patiënten. Er is echter nog wel een lange weg te gaan voor olesoxime mogelijk beschikbaar komt voor de behandeling van SMA.

Zie ook de website van Families of SMA.