Positief nieuws: eind maart 2020 start in Italië een wetenschappelijke studie naar het middel etravirine bij Friedreich ataxie. Het doel van deze studie is om meer te weten te komen over of en hoe etravirine werkt bij FA, niet om etravirine als medicijn te laten goedkeuren voor deze ziekte.
Etravirine is een geneesmiddel dat is goedgekeurd voor de behandeling van HIV bij mensen vanaf twee jaar oud. Eerder onderzoek, waarin gekeken werd naar al geregistreerde en bestaande geneesmiddelen en hun invloed op de hoeveelheid frataxine (FXN-)eiwit, liet zien dat het gebruik van etravirine mogelijk ook iets kon betekenen voor mensen met FA. In het laboratorium is gezien dat etravirine in staat is om de FXN-concentratie te verhogen in cellen afkomstig van mensen met FA en in het hart en de skeletspieren van muizen met een FXN-tekort. Er wordt nu een open-label, fase 2-klinische studie gepland om de veiligheid en werkzaamheid van etravirine bij mensen met FA te beoordelen.
Het plan is om 30 mensen met FA te werven in Italië. 15 mensen met FA zullen vier maanden 200 mg etravirine per dag krijgen. 15 anderen krijgen 400 mg etravirine per dag. De hoeveelheid zuurstof bij een inspanningstest wordt gemeten. Ook zal gekeken worden naar de maximale werkbelasting, de SARA-score*, het hart en de FXN-concentratie. Deze gegevens worden vier maanden voor het begin van de behandeling verzameld, bij het begin, na twee maanden, aan het einde van de behandeling en vier maanden na de beëindiging van de behandeling.
Op de website clinicaltrials.gov vindt u meer (Engelstalige) informatie over dit onderzoek.
*SARA-score: schaal voor de beoordeling van de ernst van coördinatieproblemen.
