Het UMC Utrecht heeft toestemming van de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ) om kinderen met de zeldzame progressieve spierziekte SMA te laten behandelen met een in Nederland niet-geregistreerd geneesmiddel. Dit middel van fabrikant (Avexis – Novartis) biedt mogelijk een levensreddende behandeling.
Bij de behandelend artsen blijft de zorg of ouders wel volledig geïnformeerd zijn over potentiële risico’s en of zij tot een zorgvuldige afweging hebben kunnen komen. Ondanks deze zorgen heeft de behandelend arts op dringend verzoek van ouders op vrijdag 31 januari verzoek om toestemming voor levering op artsenverklaring ingediend bij de IGJ. Dit was een vereiste van de leverancier om mee te mogen doen aan de loting. Normaal gebeurt dit pas wanneer al zeker is dat een medicijn ook geleverd kan worden.
De inspectie heeft de behandelend arts inmiddels laten weten dat zij akkoord gaan met de verklaring zoals die nu is ingediend. Daaropvolgend heeft UMC Utrecht op haar beurt Avexis-Novartis op de hoogte gebracht welke patiënten in aanmerking willen komen voor het medicijn.
Het UMC Utrecht voelt zich in een onmogelijke situatie gebracht, want het acht de gang van zaken immoreel en heeft tegelijkertijd begrip voor de motivatie van ouders om mee te willen doen aan deze loterij. Zij vechten immers altijd voor het welzijn en soms zelfs voor het leven van hun kinderen. Op dringend verzoek van enkele ouders heeft de behandelend arts een artsenverklaring ingediend.
De procedure om toegelaten te worden kan daarmee nu worden gestart. Dit houdt in dat de patiënten die het betreft komende week een test moeten ondergaan of zij ook daadwerkelijk in aanmerking komen voor de loting voor het geneesmiddel. Als deze test positief is, loot de patiënt vanaf dat moment mee met de loting van Avexis- Novartis.
Mochten er kinderen in Nederland worden ingeloot, zal samen met de ouders worden gekeken hoe hun kind op een medisch verantwoorde manier kan instromen. Omdat niet alle overwegingen vooraf konden worden gemaakt kan dit inhouden dat na inloting de patiënt zal moeten worden doorverwezen naar een ander (buitenlands) centrum.
Oproep tot gelijke toegang van zorg
Loting om in aanmerking te komen voor een geneesmiddel past niet bij de toegang tot een gezondheidszorg gebaseerd op solidariteit. In een gezamenlijke verklaring gaven de ministers van gezondheid van vijf Europese landen deze week aan dat het mensonwaardig is om het lot van een patiënt te laten afhangen van een loterij zonder duidelijke medische criteria en wezenlijke tussenkomst van hun behandelaar en zonder uitzicht te bieden op behandeling aan degenen die niet geselecteerd werden. Volgens Minister Bruins zijn hier morele waarden uit het oog verloren. Dit model past absoluut niet bij de gezondheidszorg.
Het UMC Utrecht en patiëntenvereniging Spierziekten Nederland sluiten zich hierbij aan. De loting gaat voorbij aan het fundamentele beginsel van gelijke toegang tot zorg en het doorkruist alle zorgvuldige processen en procedures die er zijn voor het introduceren van nieuwe medicijnen.
Het ministerie van VWS, het UMC Utrecht en Spierziekten Nederland roepen de fabrikant, Avexis-Novartis, op om snel tot een ordentelijk ‘early access programma’ te komen. Een dergelijk programma garandeert toegang voor alle daarvoor in aanmerking komende patiënten doordat de fabrikant het experimentele geneesmiddel ‘om niet’ beschikbaar stelt. Elk van de partijen afzonderlijk heeft hier achter de schermen al op aangedrongen in de voorbije weken. Nu doen we dat nogmaals publiekelijk en uitdrukkelijk samen.
Het UMC Utrecht heeft over Zolgensma een lijst met vragen en antwoorden opgesteld. Download die hier.
