Effect borstkankermedicijn op spierkracht centronucleaire myopathie

Let op. Dit is een ouder bericht. Het kan zijn dat de inhoud niet meer actueel is.

3 mei 2023 Maarten Tanis, diagnosewerkgroep Congenitale en metabole myopathieën
pillen

Een team van de universiteit van Straatsburg heeft bij muizen bestudeerd of een borstkankermedicijn ook effect kan hebben op de spierkracht bij centronucleaire myopathie (CNM). Eerder werd de werkzaamheid al aangetoond in diermodellen van myotubulaire myopathie en Duchenne spierdystrofie.

Het gaat om het middel tamoxifen, dat de effecten van het hormoon oestrogeen tegengaat. De onderzoekers bestudeerden de effecten van de toediening gedurende vijf weken in twee muismodellen: één met BIN1-gerelateerde centronucleaire myopathie (BIN1-CNM) en één met DNM2-gerelateerde centronucleaire myopathie (DNM2-CNM). Beide muismodellen waren drie weken oud.

De resultaten

  • Vergeleken met onbehandelde muizen vertoonden de muizen die tamoxifen kregen een betere spierkracht vanaf dag 7 van de behandeling. Dat was zowel bij BIN1-CNM- als bij DNM2-CNM-muizen het geval;
  • DNM2-CNM-muizen die tamoxifen kregen, hadden ook een betere algehele spierprestatie en een aanzienlijk hogere capaciteit voor een submaximale inspanning, met een toename van bijna 80% in spierkrachtproductie;
  • Bij BIN1-CNM-muizen, maar niet bij DNM2-CNM-muizen, verdwenen de afwijkingen in het spierweefsel (eiwitaggregaten, verkeerde plaatsing mitochondriën, enz.);
  • De DNM2-eiwitniveaus normaliseerden bij beide muismodellen. Hoge BIN1-niveaus veranderden niet.

Er was geen effect te zien op de hoeveelheid spieratrofie (het dunner of minder krachtig worden van de spieren) of de abnormaal hoge DNM2-waarden in de celmodellen voor patiënten. Desondank toont de verbetering in de spieren van muizen het potentiële therapeutische nut van tamoxifen aan bij verschillende vormen van centronucleaire myopathie.

Voor myotubulaire myopathie is momenteel een vervolgonderzoek aan de gang naar de veiligheid en het effect van tamoxifen bij patiënten (een fase-1/2-klinische studie).

Bronnen:

  1. Beneficial effects of tamoxifen on muscle strength in mouse models of centronuclear myopathies – Institut de Myologie (institut-myologie.org) Deze link opent in een nieuw tabblad.
  2. Tamoxifen improves muscle structure and function of Bin1- and Dnm2-related centronuclear myopathies – PubMed (nih.gov). Deze link opent in een nieuw tabblad

Gecontroleerd door Sanne van de Camp, promovendus Radboudumc, in opdracht van dr. Nicol Voermans.

Laatste nieuws en ontwikkelingen

Terug naar het overzicht