Let op. Dit is een ouder bericht. Het kan zijn dat de inhoud niet meer actueel is.
Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft eind februari positief geadviseerd over toelating van het middel QALSODY (beter bekend als Tofersen) tot de Europese markt. In juni zei ook de Europese Commissie 'ja' tegen dit middel.
Dit betekent dat het middel toegelaten is tot de Europese markt voor mensen met ALS en een specifieke SOD1–mutatie. Per land kunnen er nu afspraken worden gemaakt over de vergoeding.
Uit onderzoek blijkt dat Qalsody het SOD1–eiwit in het hersenvocht laat dalen bij mensen met SOD 1-ALS: een hele zeldzame vorm van erfelijke ALS. Dit zorgde bij de studiedeelnemers voor minder zenuwschade, een positief effect op de functionele achteruitgang, longfunctie en overleving. Ook Nederlanders deden aan het onderzoek mee.
‘Dit nieuws is een belangrijke mijlpaal binnen het ALS–onderzoek’, aldus prof. dr. Leonard van den Berg, coördinator van het ALS Centrum.
