Tijdens de Spierziektedag 2025 in Papendal presenteerde Dr. A.F. Lipka, van het LUMC en Groene Hart Ziekenhuis informatie over nieuwe medicatie voor MG. Hij sprak over complementremmers en FcRn-blokkers.
Dr. Lipka begon met een korte inleiding over de symptomen van myasthenie en de gangbare behandelingen. Myasthenie is een auto-immuunziekte, waarbij het lichaam antistoffen maakt tegen lichaamseigen stoffen. In dit geval zijn dat de prikkelreceptoren op de spieren, waardoor de prikkels niet overkomen en er dus sprake zal zijn van spierzwakte.
De gangbare behandelingen, die bij de meeste mensen de symptomen in voldoende mate verminderen, werken op de symptomen (pyridostigmine (Mestinon)) of op het immuunsysteem (prednisolon, azathioprine, mycofenolaat, IVIG). Daarvan is prednisolon de meest gebruikte. Dat middel werkt meestal erg goed, maar het werkt op het hele afweersysteem en dus niet alleen op de ‘foute’ immuunreactie.
De laatste tijd komen er steeds meer medicijnen op de markt die wat gerichter werken dan de bovengenoemde. Dat zijn o.a. de Complementremmers en de FcRn-blokkers, die allebei net iets anders werken.
Deze nieuwe medicijnen werken op het complementsysteem. Antistoffen bij myasthenia gravis kunnen voor extra schade zorgen door het activeren van complement. Dit is een reeks eiwitten vanuit het afweersysteem, bedoeld om bacteriën en virussen op te sporen en beschadigde cellen op te ruimen. Door het remmen van complement met medicijnen wordt extra schade op de zenuw-spierovergang voorkomen.
De nu beschikbare middelen zijn: eculizumab, ravulizumab en zilucoplan. Ze blijken allemaal een goed effect te kunnen hebben en goed te verdragen te zijn. Voor allemaal geldt dat er een kleine kans is op hersenvliesontsteking als bijwerking en daarom is een vaccinatie daartegen nodig. Verder moeten ze per infuus worden toegediend, dus moet daarvoor regelmatig naar het ziekenhuis. Er wordt wel gewerkt aan andere manieren van toediening, bijvoorbeeld door zelfinjectie.
FcRn blokkers verstoren het recyclen van de antistoffen. Antistoffen worden in het lichaam opgenomen in cellen van de bloedvatwand en daar gerecycled. De antistof zelf wordt door de FcRn-receptor beschermd tegen afbraak en wordt ‘schoongewassen’ teruggeven aan het bloed. De nieuwe medicijnen blokkeren de FcRn-receptor. Het gevolg is dat een groot deel van de antistoffen wordt afgebroken en niet teruggegeven aan het bloed. Hierdoor daalt de totale hoeveelheid antistoffen snel.
De nu beschikbare FcRn-blokkers zijn efgartigimod en rozanolixizumab. Ook voor deze medicijnen geldt dat de veiligheid en effectiviteit is aangetoond. De manier van toedienen verschilt enigszins.
De beschikbaarheid van beide soorten middelen is nog zeer beperkt vanwege de hoge kosten. Deze middelen worden dus alleen nog voorgeschreven aan patiënten die ernstige symptomen ondervinden en die onvoldoende reageren op de eerder genoemde reguliere medicatie.
Er is intussen een zogenoemd weesmiddelenarrangement opgesteld tussen Zorginstituut Nederland en de ziektekostenverzekeraars over de vergoeding van deze middelen. Het voorschrijven ervan zal gebeuren door een indicatiecommissie, waarin vertegenwoordigers van alle academische medische centra zitting hebben. Er is nog niet veel ervaring met de verschillende middelen, dus er is nog niet goed aan te geven welk middel bij welke patiënt zou moeten worden voorgeschreven.
De indicatiecommissie zal jaarlijks rapporteren over:
