Dr. Wisse Bakker gaf tijdens het LEMS-programma op de Spierziektedag 2025 op Papendal twee presentaties over amifampridine.
In de ene presentatie legde dr. Bakker samen met farmaciestudent Julia Vliek de werking uit van het meest gebruikte middel om de symptomen van LEMS te verlichten. In de andere presentatie ging Bakker in op de effectiviteit van het middel bij de behandeling van LEMS.
De vragenlijst was zowel digitaal als op papier beschikbaar. In de loop van het onderzoek (september 2024 – januari 2025) zijn 33 van de 37 uitgestuurde vragenlijsten terug ontvangen (89%). Dat is een mooi resultaat.
Onderstaande tabel laat zien dat de meeste respondenten de LUMC-formulering gebruikten en veel mensen gebruiken ook nog een (of meer) van de andere medicijnen.
De effectiviteit van de behandeling is bepaald aan de hand van diverse symptomen, die in onderstaande grafiek zijn weergegeven. In de grafiek is de ernst van de symptomen weergegeven in de staafjes (hoe donkerder de kleur des ernstiger het symptoom). De heldere staven zijn voordat de medicatie begon en de transparante staven gaan over de afgelopen 7 dagen bij het invullen van de vragenlijst.
De symptomen zijn (van links naar rechts):
Voordat de patiënten medicijnen kregen hadden ze duidelijk meer klachten dan wanneer ze medicijnen gebruikten.
De ernst van de klachten zijn verschillend over de dag verdeeld.
Enkele van de gerapporteerde bijwerkingen zijn:
Patiënten die amifampridine retard (LUMC) gebruikten rapporteerden een positiever effect van deze behandeling dan patiënten die Firdapse gebruikten.
De deelnemers aan de vragenlijst namen de amifampridine 1 tot 6 keer per dag in. Amifampridine retard (LUMC) werd minder vaak per dag ingenomen dan Firdapse.
Er zijn ook flinke verschillen in de werkingsduur van de beide medicijnen.
Op basis van deze resultaten kan geconcludeerd worden:
– Amifampridine retard (LUMC) lijkt minstens even effectief als Firdapse;
– Amifampridine retard (LUMC) lijkt even veilig als Firdapse
Het meest gebruikte medicijn om de symptomen te verlichten is amifampridine (ook wel 3,4-diaminopyridine of 3,4-DAP genoemd). Dat is beschikbaar in twee vormen: amifampridine retard (gemaakt in de ziekenhuisapotheek van het LUMC) en FirdapseR (commercieel geleverd). Het LUMC wil nu graag officieel de amifampridine gaan leveren om het beschikbaar te houden in Nederland en beschikbaar te maken in de rest van Europa. Maar daarvoor is dan wel registratie door het Europees Medicijnagentschap (EMA) nodig. Het LUMC moet dan laten zien:
Dat aantonen van de kwaliteit zou geen probleem moeten zijn, want het LUMC maakt deze pillen al sinds 1990 (5.000 tabletten per maand). De verlengde afgifte (“retard”) wordt bewerkstelligd door het toevoegen van een hulpstof.
Het aantonen van de veiligheid en de effectiviteit gebeurt door terug te kijken bij patiënten die behandeld zijn met amifampridine in het LUMC. Dat kan door te vragen naar de ervaringen van patiënten via het LEMS-register en door de patiënten die het gebruiken te onderzoeken.
Bij het terugkijken (zie hieronder) is onderscheid gemaakt tussen de patiënten met een kleincellig longcarcinoom (SCLC) en de patiënten die dat niet hadden (NT).
De effectiviteit is hieronder weergegeven aan de hand van beenklachten gerapporteerd in het patiëntendossier. Er werd gekeken naar de klachten voor de diagnose en na de start van de amifampridine. Voor veel mensen is er sprake van een duidelijke verbetering.
De gerapporteerde bijwerkingen van amifampridine staan hieronder opgesomd.
Op dit moment wordt er ook onderzoek gedaan in het LUMC, onderzoeksvragen uit dit onderzoek zijn:
Dit onderzoek loopt momenteel (tot medio 2026) en omvat 12 patiënten die amifampridine retard (LUMC) gebruiken. Een onderzoeksdag (ongeveer 8 uur) verloopt als volgt.
De eerste tablet wordt in het LUMC ingenomen en daarna wordt elk uur gemeten:
• hoeveel amifampridine er in het bloed zit
en
• hoe goed het werkt (dit wordt onderzocht aan de hand van 3 testjes, een looptest, een zenuwgeleidingstest en een vraag over de werking van amifampridine).
