Nexviadyme® is na Myozyme® het tweede geneesmiddel voor de behandeling van de ziekte van Pompe. Uit onderzoek blijkt dat het middel even effectief is als Myozyme en wellicht zelfs beter werkt. De toediening is gelijk (per infuus, elke twee weken). Spierziekten Nederland pleitte er tijdens de vergadering voor dat Nexviadyme, net als Myozyme, beschikbaar moet komen voor mensen met de ziekte van Pompe. Myozyme heeft al heel veel levens drastisch veranderend, zo maakte ook Nynke – die zelf Pompe heeft – in een videoboodschap aan de ACP duidelijk. Een uitbreiding in het behandelaanbod zou patiënten de keus bieden om in overleg met hun arts te gaan voor het middel dat specifiek voor hen het best werkt en de minste bijwerkingen geeft. Of zoals Nynke het verwoordde: "Als ik het niet vertel, zou niemand weten dat ik een zeldzame spierziekte heb. Dit gun ik álle Pompe-patiënten, ook degenen met bijwerkingen. Het beschikbaar stellen van Nexviadyme is daarvoor een belangrijke stap."
Lees de hele inspraaktekst van Nynke
Kosten Nexviadyme
De centrale vraag die beantwoord moest worden tijdens de ACP-vergadering was: ‘weegt het voordeel van Nexviadyme op tegen de kosten voor de maatschappij, zodat het vergoed kan worden vanuit het basispakket van de zorgverzekering?’ Eerder was al vastgesteld dat Nexviadyme ‘voldoet aan de stand van wetenschap en praktijk’ en net zo goed werkt als Myozyme. Omdat fabrikant Sanofi voor beide middelen dezelfde prijs vraagt, zouden er geen extra kosten met de toelating gemoeid zijn. De commissieleden van de ACP trokken deze argumentatie echter in twijfel: zowel de kosten van Nexviadyme áls die van Myozyme zijn volgens hen veel te hoog (ver boven de vastgestelde grenswaarden voor kosteneffectiviteit van €80.000 per gewonnen levensjaar). Zij zien de prijs van beide middelen daarom het liefst drastisch dalen, tot wel 95%. De kans dat de fabrikant hierin mee zal gaan, achten zij niet reëel.
Uitstel
Naast Spierziekten Nederland waren meer partijen aanwezig om hun belangen te vertegenwoordigen, zoals het expertisecentrum voor de ziekte van Pompe, de fabrikant en Zorgverzekeraars Nederland. Die laatste partij stelde voor te wachten met prijsonderhandelingen tot nóg een middel tegen de ziekte van Pompe, Pombiliti® beschikbaar komt en alle drie de middelen tegelijk te bekijken. Pombiliti is van een concurrerende fabrikant, waardoor de prijs mogelijk iets lager kan worden. De commissieleden gingen mee in dit voorstel, al lijkt het probleem daarmee niet uit de lucht. De gewenste prijsdaling is waarschijnlijk nog steeds erg groot.
Bekijk het officiële ACP-advies aan het Zorginstituut
De ACP-leden benadrukten in hun discussie dat ook zij vinden dat enzymvervangingstherapie zo mogelijk wél beschikbaar moet blijven voor patiënten. Dat deze therapie werkt, was ook voor hen helder. De minister van VWS is uiteindelijk degene die over de vergoeding beslist. Zie Spierziekten Nederland: Beschikbaarheid en vergoeding.
