Antisense-therapie voor erfelijke spierziekten 

Door: Prinses Beatrix Spierfonds

Er start een nieuw onderzoek naar antisense-therapie, een mogelijke behandeling voor erfelijke spierziekten.

Onderzoekers in Utrecht en Rotterdam testen een nieuwe methode om de opname van een bepaald soort stof, antisense oligonucleotiden, in de spieren te verbeteren. Het onderzoek wordt mede mogelijk gemaakt door het Spierfonds en Spieren voor Spieren met de opbrengsten van de Zwaluwen Jeugd Actie. 

Opname van het medicijn 
De overgrote meerderheid van alle spierziekten is erfelijk. Ze ontstaan door een defect in het DNA, de bouwstenen van je lichaam. Hierdoor worden essentiële eiwitten niet meer aangemaakt of juist schadelijke eiwitten geproduceerd. “Een mogelijke behandeling voor erfelijke spierziekten is antisense therapie”, vertelt onderzoeker Geert-Jan Boons. Bij deze therapie worden zogenoemde ‘antisense oligonucleotiden’ gebruikt om de eiwitproductie te herstellen. Maar er is een probleem. “Op dit moment bestaat er nog geen methode om het medicijn goed te laten opnemen door de spieren”, legt Boons uit. “Dit is een belangrijke reden waarom eerdere klinische trajecten voor antisense therapie voor spierziekten zijn mislukt.” 

Meeliften de spieren in 
Om dit probleem op te lossen hebben de onderzoekers iets nieuws bedacht. Ze koppelen het medicijn aan een ‘drager',  een molecuul dat door spiercellen wordt herkend en opgenomen. Op deze manier kan het medicijn als het ware meeliften de spiercellen in. In dit nieuwe onderzoek wordt deze methode verder uitgewerkt en getest bij de ziekte van Pompe. Boons: “We zullen nauw samenwerken met de groep van Pim Pijnappel om een methode te ontwikkelen voor de opname van de antisense oligonucleotiden door de spieren. Als dit project succesvol is, dan betekent dit een doorbraak voor de ontwikkeling van antisense therapie voor de ziekte van Pompe en voor erfelijke spierziekten in het algemeen.” 

Het onderzoek van prof. dr. Geert-Jan Boons en dr. Pim Pijnappel zal in april van start gaan en wordt uitgevoerd aan de Universiteit Utrecht en het Erasmus MC. 

Lees meer over het onderzoek op de website van het Prinses Beatrix Spierfonds

 

Terug naar overzicht