In het tijdschrift Nature van 28 november 2002 heeft een Amerikaanse onderzoeksgroep een nieuwe benadering gemeld in het onderzoek naar spierdystrofie. Momenteel bestaan er nauwelijks medicijnen die helpen tegen spierdystrofie. Celtransplantatie en gentherapie worden al langere tijd onderzocht, maar tot nu toe zijn deze methodes niet klinisch toepasbaar. Dit artikel van Bogdanovich e.a. beschrijft een geheel nieuwe benadering, die een positief effect bleek te hebben in muizen met spierdystrofie.
De behandeling draait om het uitschakelen van een eiwit, genoemd myostatine. Myostatine is een natuurlijk voorkomend eiwit dat normaliter de spierontwikkeling in toom houdt. De onderzoekers maakten gebruik van een eerder ontwikkelde, blokkerende antistof tegen myostatine. Deze antistof herkent specifiek myostatine, en voorkomt de binding van myostatine aan zijn receptorActRIIB. Deze blokkade zou de remmende functie van myostatine kunnen opheffen,waardoor extra spierontwikkeling zou kunnen plaatsvinden.
De mdx muizenstam wordt al langere tijd gebruikt in het onderzoek naar spierdystrofie. Deze muizen hebben een genmutatie en symptomen die vergelijkbaar zijn met die van Duchenne-patienten. In deze proef kregen jonge mdx muizen 1 keer per week een antistofinjectie in de buikholte, gedurende 3 maanden. Een tweede groep muizen kreeg een controlevloeistof toegediend. De met antistof behandelde muizen kwamen sneller aan in gewicht, en konden meer energie besteden. De spierfunctie was beter, het gewicht van verschillende spieren was zwaarder, en er werd meer spierkracht gemeten. De behandelde muizen hadden niet zozeer meer spiercellen, als grotere spiercellen. De serumspiegel van creatinekinase, een enzym dat vrijkomt bij spierschade, nam sterk af ten gevolge van de behandeling. Toch zijn niet alle functies verbeterd, want de spieren van de behandelde muizen bleken nog steeds kwetsbaar.
Blokkering van myostatine heeft de spierdystrofie niet genezen, maar het heeft een positief effect gehad op een aantal meetbare functies en waarden.Verder onderzoek naar anti-myostatine antistoffen lijkt veelbelovend, temeer omdat er al veel ervaring is met het gebruik van antistoffen in de behandeling van andere soorten ziektes (b.v. voor afweerstoornissen en infectieziekten).
samenvatting door dr. Stephany Weinreich
