Beoordeling gentherapie voor SMA

Door: Erik van Uden

De nieuwe gentherapie voor SMA is in mei van dit jaar toegelaten tot de Europese markt. De volgende stap is de vergoeding van het middel.

De minister voor Medische Zorg heeft de gentherapie voor SMA, onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®), in ‘de sluis’ geplaatst. De fabrikant moet nu bij het Zorginstituut een dossier indienen waarop kan worden beoordeeld of het middel wel of niet vergoed wordt uit het basispakket. De fabrikant verwacht dit dossier in het najaar 2020 (waarschijnlijk oktober) te kunnen indienen. Daarna kan de beoordeling starten.

De markttoelating in de EU is voorwaardelijk. De fabrikant Novartis/AveXis moet de komende jaren onderzoek blijven doen naar de werking van Zolgensma® en goede resultaten blijven behalen bij de jonge patiëntjes.

Beneluxa
AveXis/Novartis wil in meerdere Europese landen tegelijk een vergoeding voor Zolgensma® aanvragen. Nederland, België en Ierland, 3 landen die samenwerken binnen het zogenaamde Beneluxa Initiative, voeren de HTA-beoordeling (Health Technology Assessment, HTA). Oostenrijk werkt mee in de rol van externe expert in de procedure. Bij een HTA-beoordeling wordt aan de hand van verschillende criteria beoordeeld of een geneesmiddel voor vergoeding in aanmerking komt. Er wordt onder andere gekeken naar hoe goed het middel werkt en bij wie, in relatie tot de kosten.

Eerdere beschikbaarheid
Omdat het belangrijk is dat patiëntjes het middel krijgen in een zo vroeg mogelijk stadium van de ziekte en de beoordeling en de prijsonderhandelingen de nodige tijd vergen, zijn de verschillende partijen in gesprek over het op korte termijn beschikbaar stellen van de therapie. Spierziekten Nederland heeft in een brief aan het ministerie en de fabrikant hiervoor gepleit en hoopt dat er nu snel duidelijkheid komt over een early access programme in Nederland.

Lees meer over de procedure op de website van het Zorginstituut.

 

Terug naar overzicht