Dodelijk ongeval met gentherapie 1999

Door: Erik van Uden

In september van dit jaar is in de Verenigde Staten een achttienjarige man overleden enkele dagen na een injectie met een gemodificeerd adenovirus. Dit berichten verschillende Amerikaanse kranten.

In september van dit jaar is in de Verenigde Staten een achttienjarige man overleden enkele dagen na een injectie met een gemodificeerd adenovirus. Dit berichten verschillende Amerikaanse kranten. Het staat nog niet definitief vast dat de proef met gentherapie de oorzaak van hetoverlijden is, maar het is zeer goed mogelijk.

Dit zou het eerste dodelijke ongeluk zijn bij proeven met gentherapie. De man had een ernstige metabole ziekte, ornithine transcarbamylase. Dit is overigens geen spierziekte. Bij de meeste proeven met gentherapie wordt gebruik gemaakt van virussen om genetisch veranderd materiaal binnen te brengen in menselijke cellen.

Virussen, zoals het griepvirus, kunnen namelijk heel makkelijk onze cellen binnendringen. Daarna dwingt het virus de cel als het ware om eiwitten te produceren op basis van het erfelijk materiaal van het virus.Deze eigenschappen maken het virus zeer geschikt voor gentherapie. Een nadeel isdat virussen mensen vaak ziek maken. Daarom moeten de ziekteverwekkende eigenschappen uit het virus verwijderd worden, voordat het virus gebruikt kan worden voor gentherapie.

Een tweede nadeel is dat het lichaam het virus herkent als ziekteverwekker en dus het virus samen met de 'gezonde' genen binnen korte tijd vernietigt. De overleden man nam deel aan een proef, samen met17 andere patiënten. Hij kreeg de hoogste dosering.

Het onderzoek was door alle betrokken instanties goedgekeurd. Na het overlijden van de man is de proef gestaakt, totdat duidelijk is waaraan de man is overleden.Volgens veelonderzoekers en artsen zouden met behulp van gentherapie in de toekomst vooral erfelijke (spier)ziekten behandeld en wellicht genezen moeten kunnen worden.

Tot nu toe hebben de proeven met gentherapie nog weinig resultaten bij mensen gehad. Het dodelijk ongeluk in de VS zou een onverwachte tegenslag kunnen zijn. Aan de andere kant blijven onderzoekers optimistisch over de mogelijkheden. Veelonderzoeksgroepen over heel de wereld zijn naarstig op zoek naar methoden om gentherapie succesvol te maken. Daarbij worden stap voor stap vorderingen gemaakt. Maar, zoals Engels spreekwoord luidt: the devil is in the detail. In goed Nederlands: het venijn zit in de staart.

 

 

Terug naar overzicht