Duchenne: start klinische studie Givinostat (fase 3) in Europa

De fase 3-studie met Givinostat is in Europa van start gegaan. In het LUMC is de eerste patiënt met Duchenne spierdystrofie (DMD) voor deze studie gescreend. In Nederland wordt de studie in het LUMC in Leiden en Radboudumc in Nijmegen uitgevoerd.

Het gaat om een placebogecontroleerde studie. Dat betekent dat een deel van de proefpersonen het middel wel krijgt en een deel niet. In de studie wordt vooral gekeken naar de effectiviteit bij jongens die nog kunnen lopen.

In dystrofische spieren is er een bepaalde stof actief die het spierherstel tegenwerkt. Deze stof heet histone deacetylase (HDAC). Het middel Givinostat remt de activiteit van HDAC en heeft sterke ontstekingsremmende werking.

Terug naar overzicht

Gepubliceerd op 3 januari 2018, laatst gewijzigd op 9 januari 2018

Bewaar als PDF Printen