Nieuwe mijlpaal: EU laat Spinraza toe tot de markt 2017

De Europese Commissie heeft het advies van de EMA overgenomen en het middel Spinraza (nusinersen) toegelaten in Europa als behandeling van kinderen en volwassenen met SMA. Dit is vandaag bekend geworden. 

De volgende stap
Dit is goed nieuws, maar in Nederland zijn we er nog niet. Er moeten eerst afspraken worden gemaakt over de vergoeding van het medicijn. Omdat het middel duur is, beoordeelt in Nederland het Zorginstituut hoe het medicijn optimaal en ‘gepast’ kan worden gebruikt. In deze beoordeling wordt het verwachte effect van het medicijn afgewogen tegen de kosten. Dan gaat er een advies naar de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport, die waarschijnlijk met producent Biogen zal onderhandelen over de prijs. De minister beslist pas of Spinraza in het basispakket komt na:
-    advies van het Zorginstituut Nederland over de kosteneffectiviteit van Spinraza op basis van het ingediende dossier van Biogen;
-    eventuele afspraken over gepast gebruik van het medicijn;
-    eventuele prijsonderhandelingen met de farmaceut.

Het advies van het Zorginstituut Nederland komt tot stand met de inbreng van belanghebbenden zoals Spierziekten Nederland en SMA-experts. Om kostbare tijd te winnen, is het Zorginstituut Nederland eerder deze maand al gestart met het raadplegen van deze partijen.
Spierziekten Nederland gaat de betrokken partijen vragen om een tussenoplossing te creëren voor de meest kwetsbare kinderen die geen toegang hebben tot het expanded access programma. 

Spinraza werkt op de genen
Spinraza is een speciaal voor SMA ontwikkeld medicijn en wordt door middel van een ruggenprik toegediend. Mensen met SMA hebben door een erfelijke afwijking in het SMN1-gen een tekort aan het SMN-eiwit. Dit eiwit houdt de motorische zenuwcellen, de zenuwcellen die de spieren aansturen, in leven. Een soort reservekopie van het SMN1-gen, SMN2, is bij SMA-patiënten wel functioneel. Ook dit gen produceert het SMN-eiwit, maar een verkorte versie ervan, waardoor het zijn werk niet goed kan doen. Spinraza werkt door het SMN2-gen zo aan te passen dat een volledig SMN-eiwit geproduceerd wordt.

Meerdere kandidaatmedicijnen
Als Spinraza het registratie- en vergoedingsproces succesvol doorloopt, zal het in Nederland op de markt komen. Een mijlpaal voor SMA, maar niet het einde van de rit. De verwachting is dat Spinraza de ziekte niet zal genezen en het middel zal niet bij alle patiënten het gewenste effect hebben. Ook andere kandidaatmedicijnen worden op dit moment bij patiënten getest en laten hoopvolle resultaten zien. Meer hierover op de website van het SMA Expertisecentrum.

Zie voor aanvullende informatie:

Vragen en antwoorden

Webcast SMA (tot 19 juni)

Terug naar overzicht