Eerste gentherapie voor spierziekte komt beschikbaar

Door een early access-programma komt er voor de jongste kinderen met SMA vervroegd een nieuwe optie voor behandeling beschikbaar.

Het gaat om het middel Zolgensma©, de eerste gentherapie voor een spierziekte. Vorig jaar mei werd deze therapie door de Europese geneesmiddelenautoriteit (EMA) toegelaten tot de Europese markt. In Nederland zijn er nog geen afspraken gemaakt over de vergoeding uit het basispakket van de zorgverzekering en dus is het middel nog niet beschikbaar. Daar komt nu een uitzondering op.

Early access-programma
De fabrikant en het SMA Expertisecentrum hebben afspraken gemaakt over een early access-programma. De fabrikant stelt daarin het middel beschikbaar aan een beperkte groep zeer jonge kinderen nog voordat de vergoeding officieel geregeld is. Het is een geweldige mijlpaal dat zij de gentherapie nu kunnen krijgen. Meer informatie over wie er in aanmerking komen is te lezen op de website van het SMA Expertisecentrum.

Marcel Timmen, directeur Spierziekten Nederland: “Nog maar vijf jaar geleden was er nog geen enkele behandeling voor SMA. Inmiddels zijn er drie behandelingen beschikbaar, waarvan Zolgensma© de eerste gentherapie is. We zijn heel blij dat het early access-programma voor een kleine groep baby’s nu start. Behandelaren en ouders hebben daardoor nu een keuze tussen verschillende behandelingen."

Vergoeding tot basispakket
De minister van VWS beslist later over het opnemen van de gentherapie in het basispakket van de zorgverzekering. Dit doet hij op basis van het advies van het Zorginstituut Nederland – verwacht in maart of april 2021. We hopen dat hier vaart mee wordt gemaakt. Als vereniging voor mensen met SMA doen we er alles aan om ervoor te zorgen dat deze en andere nieuwe medicijnen zo snel mogelijk beschikbaar komen voor alle kinderen voor wie ze effectief en veilig kunnen worden ingezet.

Extra haast geboden voor opsporing SMA via de hielprik
Zodra de ziekte SMA zich openbaart, zijn er meestal al ernstige klachten; baby’s hebben daardoor niet herstelbare schade opgelopen. Een vroege behandeling – bij voorkeur voordat er symptomen zijn – is dus ontzettend belangrijk om onnodige schade te beperken. De staatssecretaris van VWS heeft besloten SMA op te nemen in de hielprikscreening, maar naar verwachting zal dit pas in oktober 2022 daadwerkelijk gedaan kunnen worden (zie een eerder nieuwsbericht hierover). Spierziekten Nederland heeft daarom al een aantal keer bij de staatsecretaris aangedrongen op een snellere toevoeging van SMA aan de hielprik. We vinden het absoluut noodzakelijk dat de screening op SMA sneller start. Met een vroegtijdige behandeling in het vooruitzicht is het onverteerbaar dat er baby’s geboren worden die onnodige schade oplopen omdat ze te laat een diagnose krijgen.

Meer informatie
Op www.spierziekten.nl en de website van het SMA Expertisecentrum vind je meer informatie over Zolgensma en antwoorden op veelgestelde vragen.

 

Terug naar overzicht