Gentherapie-onderzoek stapje verder 1997

Door: Erik van Uden

Franse onderzoekers hebben een stapje voorwaarts gezet op de lange weg naar therapieën. Men maakt hiervoor gebruik van muizen die een 'neurodegeneratieve aandoening' hebben.

Franse onderzoekers hebben een stapje voorwaarts gezet op de lange weg naar therapieën. Men maakt hiervoor gebruik van muizen die een 'neurodegeneratieve aandoening' hebben. Deze speciaal voor dit doel gekweekte muizen vertonen degeneratie (aftakeling) van de zenuwen die spieren aansturen.

Tot de groep vande 'neurodegeneratieve aandoeningen' behoren onder andere spierziekten als A.L.S. en SMA. De Franse onderzoekers zijn erin geslaagd om, door middel van gentherapie, de aftakeling van de zenuwcellen bij deze muizen iets terug te dringen.

Men geeft de muizen als therapie een extra gen (=erfelijk materiaal)waarmee een bepaald eiwit, in dit geval een zenuwgroeifactor, gemaakt kan worden. Dit gen wordt verpakt in een virus. Het virus levert als een postbode het gen op bepaalde plaatsen in de muis af. In het ideale geval maakt de muis,op die plaatsen waar het gen is opgenomen, met behulp van het gen de zenuwgroeifactor. Het virus is speciaal voor dit doel zo gewijzigd dat het geen ziekte meer kan veroorzaken.

In het onderzoek heeft men de spieren van de muizen geïnjecteerd met adenovirussen die het gen voor de zenuwgroeifactor NT-3 (neurotrofine 3) bevatten. De onderzoekers zagen dat hierdoor de aftakeling begon af te nemen. De muizen leefden door deze therapie gemiddeld 62 dagen.Zonder de therapie leefden ze gemiddeld slechts 40 dagen. Onderzoekers melden dan ook dat de gemiddelde overlevingstijd van de muizen met de helft toenam.Vervolgens heeft men het effect van een herhaalde therapie, met een 'vaccin' dat genen voor twee zenuwgroeifactoren (te weten NT-3 en CNTF) bevatte onderzocht.Dit gaf nog een iets langere overlevingstijd te zien, te weten 66 dagen.

Het is de eerste keer dat gentherapie leidt tot een gunstige beïnvloeding van de gezondheidstoestand van testdieren met een spierziekte. De studie gaat nu verder. Men gaat nu het effect van gentherapie in andere diermodellen testen.Hiermee hoopt men de diverse problemen die gentherapie met zich meebrengt te kunnen oplossen. Voordat gentherapie bij mensen wordt toegepast is er nog een lange weg te gaan. Wij houden u op de hoogte.

 

Terug naar overzicht