Gentherapie SMA stap dichterbij

Door: Erik van Uden

Goed nieuws: de EMA heeft positief geadviseerd over een voorwaardelijke toelating tot de markt voor de nieuwe gentherapie van Avexis/Novartis. De definitieve beslissing ligt bij de Europese Commissie.

Deze beslissing betekent dat markttoelating voor onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) een stap dichterbij is gekomen. Wanneer de Europese Commissie positief beslist, dan zal er in Nederland nog een besluit moeten worden genomen over de vergoeding van het middel. Pas dan kunnen patienten er gebruik van maken.

Omdat er nog onvoldoende gegevens beschikbaar zijn om te komen tot een definitief oordeel, heeft de EMA besloten tot een voorwaardelijke toelating. Op die manier krijgen patiënten toegang tot deze therapie, terwijl er nog meer onderzoeksgegevens worden verzameld. Het advies voor voorwaardelijke toelating geldt voor patiënten met SMA type 1 of genetisch bevestigde SMA (een aangetoond defect in beide varianten van het SMN1-gen) en tot drie kopieën van het 'reserve'-gen SMN2.

Het advies is gebaseerd op de resultaten van klinische trials waaronder een afgeronde fase 3-trial waarbij 22 patiënten met SMA type 1 een eenmalige toediening van Zolgensma kregen. De gemiddelde toedieningsleeftijd was 3,7 maanden. De resultaten zijn verzameld op het einde van de studie, toen de kinderen gemiddeld 14 maanden oud waren. De resultaten lieten zien dat 20 patiënten de leeftijd van 14 maanden bereikten. Van de 22 kinderen konden er 11 zelfstandig zitten voor tenminste 30 seconden. Dat was toen ze ongeveer 12 maanden oud waren. 

De meest voorkomende bijwerking van Zolgensma was een verhoging van leverenzymen en overgeven. 

Lees het volledig persbericht van de EMA (Engels)

Terug naar overzicht