In België was in 2019 Baby Pia groot nieuws: het was haar ouders gelukt om via crowdfunding voldoende geld bijeen te brengen zodat hun dochtertje met een gentherapie behandeld kon worden tegen haar levensbedreigende spierziekte SMA. Het ging om een bedrag van 1,9 miljoen euro. Het middel is in Europa nog niet tot de markt toegelaten, in de Verenigde Staten wel.
Inmiddels heeft de fabrikant Avexis/Novartis internationaal de pers gehaald door een loterij te organiseren met deze gentherapie. Dit jaar worden internationaal 100 gratis behandelingen beschikbaar gesteld. Artsen kunnen hun patiënten hiervoor aanmelden en het lot zal bepalen wie de gelukkigen zijn. De kans om in aanmerking te komen is overigens uiterst gering: wereldwijd gaat het om zeker 15.000 baby’s en peuters met SMA.
Spierziekten Nederland behartigt de belangen van alle mensen met een spierziekte, en dus ook met SMA. Ons uitgangspunt is dat de toegang tot de gezondheidszorg in principe voor iedereen gelijk moet zijn. Status, opleiding of geld mogen daarbij geen rol spelen. Voor Spierziekten Nederland is dit een belangrijk uitgangspunt. Bij de toegang tot mogelijk levensreddende geneesmiddelen past geen loterij of inzamelingsactie.
Om dergelijke uitwassen te voorkomen is het belangrijk dat deze middelen veel sneller beschikbaar komen voor patiënten. Farmaceuten kunnen hieraan bijdragen door gedurende de toelatingsprocedure het middel gratis beschikbaar te stellen voor iedereen in de meest kwetsbare groepen, een zogenaamd early access programma. Dit gebeurt regelmatig. Avexis/Novartis zou hier ook voor kunnen kiezen.
Overheden kunnen bijdragen door het middel reeds bij markttoelating te vergoeden, vooruitlopend op een definitieve regeling. Dit gebeurt nu al in landen als Frankrijk en Duitsland. Een dergelijke maatregel zou veel stress en frustratie bij patiënten en ouders voorkomen.
-------------------------
In de Vlaamse krant De Tijd verscheen op 28 december 2019 een interview met de ouders van Victor, een jongetje met SMA type 1. In hun verhaal passeren alle dilemma's waarmee jonge ouders in een dergelijke situatie geconfronteerd worden.
