Genzyme Pompe programma 2003

Door: Liesbeth Rector

Ingezonden bericht van Genzyme. Genzyme Pompe Programma

Genzyme werkt samen met patiëntenorganisaties overal ter wereld om te communiceren met mensen die lijden aan de ziekte van Pompe. Een deel van deze inspanningen bestaat uit het gezamenlijk publiceren door Genzyme en de International Pompe Association, een wereldwijde federatie van patiëntengroepen van mensen met de ziekte van Pompe, van regelmatige updates over de stand van zake van het programma waarmee Genzyme een behandeling voor de ziekte van Pompe ontwikkelt. Hieronder kunt u de meest recente update lezen.

Klinische studies

Genzyme boekt nog steeds vooruitgang met zijn programma om een behandeling voor de ziekte van Pompe te ontwikkelen. Dit is momenteel een van de grootste initiatieven op het gebied van research en development in de geschiedenis van Genzyme. Op het moment voert het bedrijf klinische studies uit, waarbij de veiligheid en de effectiviteit van enzymvervangingstherapie met recombinant humaan alpha-glucosidase (rhGAA) wordt geëvalueerd.

In maart 2003 is Genzyme begonnen met het inschrijven van patiënten voor een klinische studie van zijn recombinant humaan alpha-glucosidase enzym (rhGAA). Aan deze studie (onderzoek 1702) zullen maximaal 16 kinderen deelnemen in de leeftijd van 6 maanden tot drie jaar die lijden aan de infantiele vorm van de ziekte van Pompe en die symptomen vertoonden gedurende hun eerste levensjaar. De geplande duur is een jaar. Gedetailleerde informatie over de criteria voor toelating tot de studie en het protocol is te vinden op www.clinicaltrials.gov. Op het moment vinden er inschrijvingen plaats in vijf onderzoeksziekenhuizen (DukeUniversity Medical Center, Cincinnati Children’s Hospital Medical Center, en deUniversity of Florida in Gainesville in de Verenigde Staten, het Royal Manchester Children’s Hospital in het Verenigd Koninkrijk en het HôpitalUniversitaire Debrousse in Lyon, Frankrijk).

Genzyme verwacht dat de inschrijvingen voor een tweede studie (onderzoek1602) zullen beginnen in de lente van 2003. Hieraan zullen maximaal 16 kinderen deelnemen die jonger dan zes maanden oud zijn ten tijde van hun eerste behandeling. Gedetailleerde informatie over de criteria voor toelating tot destudie en het protocol is te vinden op http://clinicaltrials.gov. Genzyme verwacht momenteel de inschrijving voor beide onderzoeken dit jaar af te kunnen ronden, en verwacht wordt dat klinische studies voor patiënten met de volwassen vorm van de ziekte van Pompe kunnen worden gestart zodra er voldoende voorraad van rhGAA beschikbaar is.

Productie

Genzyme doet veel moeite en pleegt aanzienlijke investeringen teneinde zijn voorraad rhGAA te vergroten en zijn capaciteit te doen toenemen om grotere hoeveelheden van het enzym te produceren. Tot op heden gelooft Genzyme dat het over de constante capaciteit beschikt om voldoende rhGAA te produceren voor het uitvoeren van de twee aangekondigde klinische studies naar de infantiele vorm van de ziekte en om patiënten te ondersteunen die deel hebben genomen aan klinische studies van enzymen die afkomstig zijn van eerder ontwikkelde processen.

Het produceren van recombinante enzymen is een uiterst complex en tijdrovend proces met intensief gebruik van hulpbronnen. Het proces omvat het cultiveren van miljoenen levende zoogdiercellen onder nauwkeurig gecontroleerde omstandigheden in geavanceerde vaten die bioreactors genoemd worden. Deze cellen zijn bewerkt om grote hoeveelheden van het gewenste menselijke enzym te produceren. In de loop van enkele maanden van celcultuur wordt het enzym geoogst uit de bioreactor en intensief gezuiverd, de kwaliteit ervan wordt getest, en uiteindelijk wordt het gereedgemaakt om te worden toegediend aan patiënten. Als een bedrijf zoals Genzyme begint met het produceren van deze enzymen, moet het proces noodzakelijkerwijs eerst op kleine schaal worden ontwikkeld, in een kleine bioreactor, om het te verfijnen en te optimaliseren, voordat het op grotere schaal kan worden toegepast. Dit proces vergt een aanzienlijke hoeveelheid tijd, onderzoek en middelen.

Op dit moment produceert Genzyme rhGAA op de hierboven genoemde kleinere schaal in zijn productiefaciliteiten, terwijl tegelijkertijd het proces om het enzym in bioreactoren van grotere schaal te produceren wordt ontwikkeld in de voornaamste productiefaciliteit van enzymen in Allston, Massachusetts, USA. Hier wordt vooruitgang geboekt, en het bedrijf verwacht met de productie van rhGAA in de faciliteit in Allston te kunnen beginnen in 2004.

Productregistratie

Genzyme voert klinische studies uit om de veiligheid en de effectiviteit van rhGAA te bepalen. Dit is een experimentele enzymvervangingstherapie voor de ziekte van Pompe. Het doel van Genzyme is om wereldwijd productregistraties te verkrijgen, gebaseerd op de resultaten van de onderzoeken 1602 en 1702, en op eerder onderzoeken op het gebied van enzymvervangingstherapie voor de ziekte van Pompe. Genzyme blijft in gesprek met de bevoegde autoriteiten in Europa voor wat betreft de inhoud en de timing van een aanvraag voor toestemming om het medicijnop de markt te brengen. Het bedrijf is tevreden dat deze autoriteiten de dringende medische behoeften van Pompe patiënten erkennen en dat ze constructief met het bedrijf samenwerken opdat de goedkeuring op zo kort mogelijke termijn aangevraagd kan worden. Genzyme hoopt soortgelijke gesprekken te voeren met bevoegde autoriteiten in de Verenigde Staten en in andere landen.

Uitgebreide beschikbaarheid/compessionate use

Er zijn voldoende hoeveelheden rhGAA beschikbaar om de twee geplande klinische studies naar de infantiele vorm uit te voeren en om patiënten uit eerdere klinische studies van enzymen, die afkomstig zijn van eerder ontwikkelde processen, te ondersteunen. Totdat er een adequate productinventaris bestaat, moet de prioriteit gelegd worden bij het leveren van enzymen aan deze patiënten en aan de patiënten die in de klinische studies zijn ingeschreven, die noodzakelijk zijn om wereldwijd productregistratie te verkrijgen. Alleen vanuit dit uitgangspunt kunnen we de gegevens verzamelen die door de regelgevende instanties gevraagd worden opdat er uiteindelijk een behandeling beschikbaar komt voor alle patiënten die dat nodig hebben.

Genzyme heeft verzoeken ontvangen voor rhGAA voor patiënten die niet in aanmerking komen voor de onderzoeken 1602 of 1702. Een comité bestaand uit senior managers binnen Genzyme houdt de inventaris van het materiaal nauwlettend in de gaten, en in het geval er materiaal beschikbaar mocht komen, hoopt Genzyme de mogelijkheid te onderzoeken om dit beschikbaar te stellen op basis van uitgebreide beschikbaarheid. Alle stappen voor dit proces zullen moeten worden uitgevoerd in overleg met de bevoegde autoriteiten. Op dit moment ligt de aandacht van Genzyme bij het gebruik van alle beschikbare enzymen om de klinische studies uit te voeren waarmee het hoopt aan te tonen dat rhGAA effectief en veilig is, zodat het zo snel mogelijk in aanmerking kan komen om goedgekeurd te worden voor medisch gebruik.

De Website van de ziekte van pompe

Met trots kondigt Genzyme de lancering aan van www.pompe.com, een website die uitgebreide informatie over de ziekte van Pompe aanbiedt aan mensen die de ziekte van Pompe hebben, hun familieleden, hun artsen en de hele Pompe Community. Of men nu meer wil weten over de ziekte of de verschillende diagnoses wil begrijpen, bezoekers van pompe.com kunnen gedetailleerde informatie vinden over een breed scala van deze en andere belangrijke onderwerpen, evenals een lijst van beschikbare bronnen die kunnen helpen bij het aanpakken van de vele aspecten van de ziekte. De site is opgezet met hulp van mensen die met de ziekte leven en artsen uit de hele samenleving, en zal regelmatig worden bijgewerkt als er meer informatie over de ziekte bekend wordt.

Dit document bevat verklaringen met betrekking tot de toekomst, daarbij inbegrepen zonder beperkingen verklaringen over klinische studies, productie, regelgeving en tijdschema’s, en de mogelijke beschikbaarheid van het product door middel van een programma voor uitgebreide beschikbaarheid, die onderhevig zijn aan risico’s en onzekerheden waardoor de werkelijke resultaten wezenlijk kunnen verschillen. Bij deze risico’s en onzekerheden zijn onder meer inbegrepen: inschrijvingsaantallen voor klinische studies, het vermogen om voldoende van het product te produceren voor activiteiten op het gebied van ontwikkeling en verhandeling, het moment en de inhoud van besluiten door de institutionele evaluatiecommissies (Institutional Review Boards) en bevoegde autoriteiten, de resultaten van klinische studies, en zoals beschreven in rapporten die door de Genzyme Corporation zijn ingediend bij de U.S. Securities and Exchange Commission (toezichthouder op de effectenhandel) in het kader vande Securities Exchange Act uit 1934, in zijn gewijzigde vorm, met inbegrip van (zonder beperking) bewijsstuk 99.2 bij het jaarverslag 2002 van Genzyme in hetformaat 10-K, in zijn gewijzigde vorm. Deze verklaringen zijn alleen geldig vanaf de datum van dit document, en Genzyme is niet verplicht deze verklaringen bij te werken. Genzyme is een gedeponeerd handelsmerk van de GenzymeCorporation. Alle rechten voorbehouden.

In academische ziekenhuizen voeren artsen niet alleen medische behandelingen uit, ze doen ook medisch-wetenschappelijk onderzoek. Dit is belangrijk om betere behandelmethoden voor ziekten te ontwikkelen. Om goed tekunnen onderzoeken wat het effect van een nieuwe behandeling of procedure is en wat de bijwerkingen zijn, is het vaak nodig de medewerking van patiënten te vragen.

Als u gevraagd wordt om mee te doen aan een wetenschappelijk onderzoek dan krijgt u van uw arts specifieke informatie over dat betreffende onderzoek. Op de site van het LUMC vindt u algemene informatie over medisch-wetenschappelijkonderzoek. U beslist zelf of u meedoet aan het wetenschappelijk onderzoek. De informatie op de site is bedoeld om u te helpen bij die beslissing. www.lumc.nl/patientenzorg/wetonderzoek.html

 

Terug naar overzicht