Helpt Immukine bij ataxie van Friedreich?

Op 7 september besteedde Hart van Nederland aandacht aan Immukine, een middel dat wordt getest voor ataxie van Friedreich. In de uitzending vertelt Davey dat hij mogelijk baat heeft bij het middel. Werkt het inderdaad, of is het weer een medicijn-hype?

In de uitzending kwam Davey uit Medemblik aan het woord. Hij heeft ataxie van Friedreich (AvF) en positieve verwachtingen van een medicijn, dat binnen handbereik lijkt. Er is alleen één probleem. Dit middel, Immukine, wordt voor deze ziekte niet door de zorgverzekering vergoed en is uit eigen zak voor bijna niemand te betalen. Maar werkt het medicijn ook echt?

Het antwoord is eenvoudig, maar ook weinigzeggend: we weten het nog niet. Immukine is de merknaam voor interferon gamma. Deze stof beïnvloedt het immuunsysteem en wordt als geneesmiddel gebruikt bij bepaalde ziekten van het afweersysteem en bij ernstige vormen van osteopetrose (een botaandoening). Maar dus niet bij AvF. Toch zijn er aanwijzingen dat het middel ook de conditie van het hart kan verbeteren bij deze ziekte. En dat zou heel mooi zijn, want de aandoening van de hartspier (cardiomyopathie), die een bekend symptoom is bij AvF, is vaak levensbedreigend.

Inmiddels loopt er een studie naar de werking van Immukine bij AvF. De resultaten van een fase 2 studie gaven aan dat het middel veilig is. Fase 3 is onlangs afgerond en men is gestart met de analyse van de gegevens. Dat moet zeer zorgvuldig gebeuren, want de geneesmiddelenautoriteiten willen harde bewijzen zien voor ze een middel als medicijn voor een bepaalde aandoening op de markt toelaten. Het zal ongeveer een jaar duren voor de resultaten beschikbaar zijn.

Voorlopig moeten we het doen met de ervaringen van mensen die meededen aan de tweede fase van het onderzoek en die zijn gunstig. In het International Journal of Cardiology beschreven onderzoekers één patiënt bij wie de hartfunctie vooruitging. Iemand anders schrijft op haar blog ook over positieve ervaringen. Maar vanuit veel andere medicijnonderzoeken weten we ook dat alles draait om de uitkomsten van het fase 3-onderzoek. Dat dat zo lang moet duren is frustrerend voor alle betrokkenen. Maar het is op dit moment de enige weg die leidt tot markttoelating en vergoeding van het middel.
Het goede nieuws is echter dat er een veelbelovend geneesmiddel in de pijplijn zit dat wellicht de hartconditie kan verbeteren. En dat is het beste nieuws in jaren.

Meer informatie

Terug naar overzicht

Gepubliceerd op 19 september 2016, laatst gewijzigd op 20 oktober 2016

Bewaar als PDF Printen