Marktaanvraag VS mogelijk nieuw SMA-geneesmiddel

Amerikaans geneesmiddelenbureau accepteert een aanvraag voor markttoelating van een mogelijk nieuw medicijn tegen SMA.

Het Amerikaanse geneesmiddelenbureau FDA heeft afgelopen week een aanvraag voor markttoelating geaccepteerd voor een mogelijk nieuw medicijn tegen SMA. Naar verwachting volgt de uitspraak eind mei 2020.

Het gaat om het middel risdiplam (zie eerder nieuwsbericht). De FDA heeft aangegeven de aanvraag versneld te gaan beoordelen. Hierdoor verwachten ze binnen zes in plaats van tien maanden uitspraak te kunnen doen.

Roche, de farmaceut die het middel heeft gemaakt, verwacht halverwege 2020 ook een aanvraag in te dienen bij het Europese medicijnagentschap, EMA.

Of het middel daadwerkelijk goedgekeurd gaat worden voor de Amerikaanse (en later mogelijk de Europese) markt valt niet te voorspellen. Mogelijk moet er meer bewijs geleverd worden over de effectiviteit en de veiligheid. Ook bij een positief besluit, zullen patiënten nog niet meteen behandeld kunnen worden. De ervaring leert dat het lange tijd kan duren voordat er afspraken zijn gemaakt over de beschikbaarheid en vergoeding.

Meer informatie over risdiplam vindt u op de website van het SMA-expertisecentrum.

Terug naar overzicht