Minister schrijft kamerbrief Nusinersen

Door: Erik van Uden

Minister Schippers heeft een brief naar de Tweede Kamer gestuurd over Nusinersen. Wat betekent deze brief concreet voor mensen met SMA?

Minister Schippers heeft op dinsdag 21 februari een brief naar de Tweede Kamer gestuurd waarin zij meldt dat zij waarschijnlijk Nusinersen/Spinraza in de ‘pakketsluis’ gaat plaatsen. Het is een brief die veel vragen kan oproepen. Wat betekent dit concreet voor mensen met SMA?

1. Het voornemen van de minister staat los van het zogenaamde Early Access Programma (EAP) voor kinderen met SMA. EAP houdt in dat de behandeling mogelijk is voor er afspraken zijn voor vergoeding. De voorbereiding voor EAP in Nederland loopt gewoon door. We hopen hier binnenkort meer duidelijkheid over te kunnen geven.

2. Het eerstvolgende belangrijke moment in de procedure die tot de beschikbaarheid van Nusinersen moet leiden, is de beslissing van de EMA (de Europese beoordelingscommissie voor medicijnen). De EMA besluit voor de EU-landen of geneesmiddelen worden toegelaten tot de markt. De EMA zal ook beslissen voor welke typen SMA het middel beschikbaar zal worden gesteld. De minister verwacht de beslissing van de EMA over een tot drie maanden.

3. De beslissing van de EMA zal bepalen hoeveel mensen met SMA er in theorie in Nederland voor behandeling in aanmerking komen (op basis van SMA-type, leeftijd enzovoort). De Food and Drug Administration heeft Nusinersen goedgekeurd voor kinderen en volwassenen met SMA. Als de EMA tot een vergelijkbare uitspraak komt, zullen de maximale kosten erg hoog zijn. Vooruitlopend op de beslissing van de EMA wordt Nusinersen daarom nu in de ‘pakketsluis’ gezet. Dat betekent dat het Zorginstituut opdracht krijgt het (gebruik van het) middel te toetsen. Er zullen waarschijnlijk prijsonderhandelingen volgen met als doel de totale kosten van de behandeling beheersbaar te houden.

Voor iedereen die bij SMA betrokken is, betekent het dat er nog veel vragen blijven bestaan. De uitspraak van de EMA zal naar wij hopen duidelijkheid brengen over het moment waarop Nusinersen in Nederland beschikbaar zal komen. We komen wel steeds dichter bij een definitieve beslissing over markttoelating en vergoeding. Het SMA-expertisecentrum en Spierziekten Nederland houden u hierover zo goed mogelijk op de hoogte. Wij hopen u op korte termijn te kunnen informeren over het Early Access Programma.

Terug naar overzicht