In het ALS Centrum in het UMC Utrecht start waarschijnlijk nog dit jaar voor een specifieke groep patiënten met ALS een behandeling gericht op stilstand van deze ziekte. Dat is een belangrijke stap in het onderzoek om de ziekte ALS effectief aan te pakken. Tot nu toe kunnen alleen de symptomen worden bestreden om de kwaliteit van leven zo optimaal mogelijk te houden.
De experimentele behandeling van het ALS Centrum in het UMC Utrecht wacht nog op groen licht van het landelijk orgaan dat medisch onderzoek toetst. Daarna worden de eerste ALS-patiënten geselecteerd voor de studie. Binnen het ALS onderzoek is dit de eerste experimentele behandeling die gericht is op aangedane genen. Professor Leonard van den Berg, hoofd van het ALS Centrum: ‘Jarenlang onderzoek heeft helaas tot nu toe nog niet tot een effectieve behandeling geleid. Wel begrijpen we de ziekte steeds beter: ALS is net als kanker niet één ziekte. Het gaat om verschillende ziekten die om verschillende behandelmogelijkheden vragen.’
Nieuwe behandeling
Het gaat om een experimentele behandeling gericht op een specifieke groep patiënten met ALS. Ongeveer 7% van de patiënten met ALS heeft de genafwijking, genaamd C9orf72. Het nieuwe medicijn wordt toegediend door middel van een ruggenprik. De hoop is dat het medicijn het ziekteproces tegengaat en bij sommige patiënten zelfs verbetering in spierkracht oplevert. Leonard van den Berg: ‘Dat effect zien we bij een vergelijkbaar medicijn bij kinderen met de spierziekte SMA. Omdat die behandeling nog maar kort geleden gestart is, weten we nog niet alles over de effecten op de langere termijn. Ook is het nog niet duidelijk bij welke patiënten het goed en minder goed werkt.’
