De EMA en de FDA hebben een advies uitgebracht over de markttoelating van olesoxime. Zij oordelen dat de aangeleverde stukken onvoldoende bewijs leveren voor de werkzaamheid van het middel. De onderzoekers moeten een deel van het werk overdoen. Daarna kan Roche, de betrokken farmaceut, opnieuw een aanvraag indienen.
Olesoxime zou mogelijk achteruitgang bij patiënten met SMA type 2 en 3 kunnen tegengaan of beperken. De werking van deze stof is van 2011 tot 2013 onderzocht in een groot opgezette Europese trial onder 160 kinderen en jongeren met SMA type 2 of 3. In het expertisecentrum SMA van het UMCU deden ook negen Nederlandse patiënten mee.
De resultaten van de proeven zijn ingeleverd bij de Europese en de Amerikaanse geneesmiddelenautoriteiten (EMA en FDA). Beide instanties kwamen na bestudering van de door Roche ingediende dossiers tot de conclusie dat er te weinig bewijs is om toelating tot de markt te rechtvaardigen. Zij vragen de farmaceut Roche om aanvullend onderzoek te doen om zo voldoende bewijs te verzamelen over de werking van het middel. Dit leidt tot een aanzienlijke vertraging. Het zou kunnen betekenen dat een nieuw dossier pas in 2020 wordt ingediend. Dit is voor alle betrokkenen uiteraard zeer teleurstellend nieuws.
Maar olesoxime is gelukkig niet het enige middel waar onderzoek naar gedaan wordt. Er zitten nog veel andere middelen in de pijplijn. De themadag SMA op 28 mei staat dan ook helemaal in het teken van de verschillende wegen die naar therapie kunnen leiden. De themadag wordt georganiseerd door Spierziekten Nederland en het expertisecentrum SMA van de UMCU.
Meer lezen:
- Over olesoxime
- Over SMA-onderzoek
- Over de bijeenkomst op 28 mei: meer informatie is te vinden op de persoonlijke pagina
- Over SMA-acties
