Onderzoek veiligheid gentherapie ziekte van Danon

Door: Jeanine Blaakmeer

​​​​​​​In de VS is een onderzoek gestart naar een mogelijke gentherapie bij een zeldzame metabole spierziekte. Onderzocht wordt of het nieuwe middel veilig is bij mensen.

De ziekte van Danon is een erfelijke metabole ziekte waarbij onder andere hartklachten, spierklachten en een verstandelijke beperking kunnen voorkomen. De ziekte ontstaat doordat het LAMP2-gen op het X-chromosoom niet goed wordt aangemaakt. Onderzoekers hebben een therapie ontwikkeld waarmee dit gen mogelijk alsnog in het lichaam kan worden gebracht.

In een Amerikaans onderzoek wordt dit middel nu voor het eerst getest bij een kleine groep jongens en mannen die de ziekte hebben. Het doel is te onderzoeken of er geen ernstige bijwerkingen zijn.

Om ook de langetermijngevolgen te kunnen bestuderen, zal het onderzoek naar verwachting enkele jaren duren. Bij positieve resultaten zal daarna nog bewezen moeten worden dat het middel effectief is en ook echt de klachten van patiënten vermindert. Het is dus niet waarschijnlijk dat er snel een middel beschikbaar komt. Desondanks is dit een belangrijke stap in de ontwikkeling van een gentherapie voor de ziekte van Danon

Meer informatie over het lopende onderzoek vindt u op de website clinicaltrials.gov (Engelstalig).

Terug naar overzicht