Pompe en gentherapie 2013

Door: Erik van Uden

Gentherapie en spierziekten: het is al tientallen jaren een belofte, maar de resultaten bleven uit. Er is echter weer een belangrijk stapje gezet.

In de Volkskrant van zaterdag 13 juli stond een interessant artikel over gentherapie en de ziekte van Pompe. Al veel langer wordt er onderzoek gedaan naar gentherapie, maar vaak trad bij behandelde patiënten als bijwerking leukemie op. Enkele jaren geleden moesten in Frankrijk om deze reden experimenten met gentherapie worden stopgezet. Wetenschappers zijn er nu in geslaagd om deze ernstige bijwerking te voorkomen.

Tijdens bijeenkomsten voor leden met de ziekte van Pompe in de afgelopen jaren is gentherapie al vaker ter sprake gekomen. Lees bijvoorbeeld het verslag in de nieuwsbrief uit 2012. Het grote voordeel van gentherapie kan zijn dat een eenmalige behandeling voldoende is om de ziekte definitief te genezen. In Nederland zijn hier onder andere prof. dr. G. Wagemakers en dr. P. Pijnappel van het Erasmus Medisch Centrum mee bezig.

De resultaten bij muizen zijn zeer hoopvol en het zou goed kunnen zijn dat over enkele jaren proeven starten met baby’s, voor wie geen andere behandeloptie mogelijk is. Het is het zoveelste teken dat voor steeds meer spierziekten behandelingsmogelijkheden in het verschiet liggen. Helaas zijn het ontwikkelingen die zeer veel tijd vergen en dat is een schaars goed voor de meeste mensen met een spierziekte.


Terug naar overzicht