Proef gentherapie bij myotubulaire myopathie gestaakt

Door: Erik van Uden

Een proef met een gentherapie voor kinderen met myotubilaire myopathie is in juni gestopt. Inmiddels zijn drie proefpersonen overleden.

De ontwikkelingen in de gentherapie gaan snel. Voor verschillende spierziekten wordt gewerkt aan een behandeling gebaseerd op gentechnologie en dat geeft hoop. Helaas verlopen de testen niet altijd voorspoedig. Dat laten de ervaringen in Amerika zien met een proef bij patiënten met een specifieke, zeer ernstige vorm van myotubulaire myopathie, een variant die alleen bij jongens voorkomt.

Bij deze therapie zorgt een speciaal geprepareerd griepvirus ervoor dat een gezonde kopie van het myotubularine 1-gen in de cellen wordt afgeleverd. Daarbij werd geëxperimenteerd met een hoge en een lage dosering. De patiënten die overleden, hadden alle drie de hoge dosering gekregen. Veel is nog onduidelijk over de doodsoorzaak, maar er wordt een verband gelegd met een verstoring van de leverfunctie.

Deze incidenten laten zien dat er enorme vooruitgang wordt geboekt, maar dat we ook nog veel niet weten en dat voorzichtigheid dus geboden is, zeker gezien de aard van deze behandeling. Met medicijnen kun je stoppen als ze ernstige bijwerking hebben, maar een gentherapie kun je niet ongedaan maken. 

Lees ook een eerder bericht over dit onderwerp
 

Terug naar overzicht