Proeven met gentherapie Limb Girdle 1999

Door: Erik van Uden

In het medisch centrum van de Ohio State University(VS) worden sinds september proeven genomen met gentherapie bij limb girdlespierdystrofe.

In het medisch centrum van de Ohio State University(VS) worden sinds september proeven genomen met gentherapie bij limb girdlespierdystrofie. Proefpersonen kregen een genetisch veranderd virus toegediend.

Dit virus moet 'gezond' menselijk DNA transporteren naar de celkern van spiercellen om daar het beschadigd DNA te herstellen. In deze eerste fase van het onderzoek wil men vaststellen of het gebruikte virus voldoende veilig is.Pas in de eventuele volgende fase wordt gekeken of er ook een positieve werking uitgaat van deze vorm van gentherapie.

Het is weer een mogelijke stap voorwaarts op weg naar een effectieve therapie voor spierziekten. Een succes bij de behandeling van limb girdle dystrofie zou ook voor andere erfelijke spierziekten van grote betekenis kunnen zijn. Het is echter nog te vroeg om te juichen, want steeds weer doemen er onverwachte obstakels op bij gentherapie. Maar stap voor stap komt een doorbraak dichterbij.

Kijk voor meer informatie naar de volgende teksten van onze Amerikaanse zusterorganisatie, de MDA.

First human trials of gene therapy for muscular dystrophybegins

LimbGirdle Gene Therapy Clinical Trials FAQ

Overcoming Hurdles in Gene Therapy for DMD(Duchenne/Becker)

Limb-girdle gene therapy ready

 

Terug naar overzicht