Start screening Compassionate Use Programma Risdiplam (Evrysdi)

SMA-patiënten die in aanmerking komen, krijgen toegang tot deze medicatie. Het SMA Expertisecentrum neemt in de komende weken contact met hen op.

Compassionate Use Programma
In november 2020 heeft Fabrikant Roche toestemming gekregen voor een zogenaamd Compassionate Use Programma (CUP) voor het medicijn Risdiplam (Evrysdi). Volwassenen en kinderen ouder dan twee maanden met de spierziekte SMA type 1 en 2 kunnen door dit CUP, mits ze aan specifieke voorwaarden voldoen, toegang krijgen tot de medicatie nog voor het in Europa op de markt is. Inmiddels heeft het UMC Utrecht de noodzakelijke afspraken met de fabrikant gemaakt. Dit betekent dat het SMA Expertisecentrum per direct kan starten met screenen van patiënten die mogelijk in aanmerking komen.

De werking van Risdiplam
Risdiplam is een medicijn voor SMA. Het werkingsmechanisme is grofweg vergelijkbaar met Spinraza, maar dit middel kan worden ingenomen als drank. Het middel richt zich rechtstreeks op de oorzaak van SMA (namelijk een tekort aan SMN-eiwit door het ontbreken van het SMN1-gen) en kan de hoeveelheid functioneel SMN-eiwit in lichaamscellen verhogen. Het is onderzocht in verschillende medicijnstudies waarvan de resultaten bekend zijn. Een aantal andere onderzoeken (zoals de Jewelfish en Rainbowfish trials) zijn nog niet afgerond.

Wie komen in aanmerking?
Op dit moment komen alleen volwassenen en kinderen met SMA type 1 en 2 van twee maanden of ouder voor Risdiplam in aanmerking als Spinraza onvoldoende effect laat zien (er is geen sprake van een stabiele situatie of vooruitgang) of de behandeling technisch niet mogelijk is, én als zij aan specifieke voorwaarden voldoen. Het SMA Expertisecentrum neemt de komende weken contact op met patiënten die in aanmerking komen voor het CUP. Zelf contact opnemen is niet nodig.

Hoe gaat het in zijn werk als u in aanmerking komt?
Het SMA Expertisecentrum start per direct met het screenen van patiënten die mogelijk in aanmerking komen. Hierbij houden zij zo veel mogelijk de huidige behandelvolgorde aan. Als u in aanmerking komt, krijgt u een uitnodiging voor een poliklinische screening in het expertisecentrum. Tijdens de screening wordt bekeken of de medicatie veilig kan worden gebruikt en wordt u geïnformeerd over mogelijke bijwerkingen van dit middel. Als de screening in het kader van het VT-traject Spinraza al wat langer geleden is, kan het zijn dat bloed- of ECG-onderzoek herhaald moeten worden. Dit zal per patiënt verschillend zijn.

Per individuele patiënt doet het SMA Expertisecentrum een aanvraag voor Risdiplam bij de fabrikant. De fabrikant beoordeelt de aanvragen. Hierdoor kan het na de screening nog enkele maanden duren voordat er daadwerkelijk met Risdiplam gestart kan worden. Nadat de medicatie is toegekend, zal niet iedereen tegelijk kunnen starten, omdat onder andere fysiotherapeutische begeleiding vereist is tijdens het medicatiegebruik. Het streven is dat iedereen die in aanmerking komt voor het CUP, binnen enkele maanden met de medicatie kan starten.

Komt dit middel ook beschikbaar voor patiënten met SMA type 3?
Op dit moment is Risdiplam alleen beschikbaar voor patiënten met SMA type 1 en 2. Wij zijn ons er zeer van bewust dat er een groep patiënten is met SMA type 3 en 4 waarbij behandeling met Spinraza technisch niet mogelijk is en waarvoor nu geen andere behandeling beschikbaar is. Spierziekten Nederland heeft bij de fabrikant gepleit om Risdiplam ook voor deze patiëntengroepen beschikbaar te stellen. De fabrikant heeft echter laten weten het CUP niet open te stellen voor patiënten met SMA type 3 en 4. Deze beslissing geldt in ieder geval voor Europa. Spierziekten Nederland zal zich blijven inzetten voor de beschikbaarheid van Risdiplam voor deze patiëntengroep en daarbij zoeken naar andere mogelijkheden.

Nog geen goedkeuring voor toelating tot Europese markt
Voor goedkeuring om Risdiplam in Europa op de markt te mogen brengen moet de fabrikant een aanvraag indienen bij de EMA, het Europees Geneesmiddelenbureau. Deze is op maandag 17 augustus 2020 in behandeling genomen door de EMA. In de tussentijd krijgt een specifieke groep patiënten met SMA nu dus al toegang tot het medicijn door toestemming van het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) voor dit Compassionate Use Programma. Dit betekent dat het middel beschikbaar wordt gesteld nog voor het officieel is toegelaten tot de Europese markt en dat het nog niet vergoed word uit de basisverzekering in Nederland. De medicatie is beschikbaar op kosten van de fabrikant.

De meest gestelde vragen rondom het CUP Risdiplam leest u op de website van het SMA expertisecentrum.

Terug naar overzicht