TCH-346: de stand van zaken 2001

Door: Erik van Uden

TCH-346 zou mogelijk werkzaam kunnen zijn bij ALS. Het onderzoek vordert. Een update van Novartis.

De VSN ontving van Novartis de onderstaande mededelingen. Hierin wordt aangegeven hoe het onderzoek rond TCH346 vordert. Op dit moment kunnen er nog geen uitspraken worden gedaan over de mogelijke werkzaamheid bij A.L.S..

"De ontwikkeling van TCH346 verloopt volgens planning bij de beide indicaties Ziekte van Parkinson en Amyotrofische Laterale Sclerose (A.L.S.).
De enige fase IIA studie, bij patiënten met de Ziekte van Parkinson, is onlangs op schema afgerond. Deze studie was ontworpen om de veiligheid van TCH346 te onderzoekenop 3 verschillende dosisniveaus´s, gedurende een behandelperiode van 4 weken. Er werden in 6 onderzoekscentra - uitsluitend in Nederland - 49 patiënten bij het onderzoek betrokken, waarvan er 37 TCH346 ontvingen en de overigen placebo. De voorlopige resultaten laten zien dat er geen onverwachte bijwerkingen optraden, dat de bijwerkingen die er waren geen relatie hadden met het dosisniveau en dat er geen afwijkingen ontstonden in laboratoriumwaarden en vitale functies (zoals bloeddruk, pols, ademhaling en ECG).

Op basis van de zogenaamde farmacokinetische resultaten (wat gebeurt er met het middel in het lichaam) en nieuwe informatie uit langere termijn-veiligheidsonderzoek bij apen, is een beslissing genomen over dosisschema (hoevaak per dag in te nemen) en dosisniveaus´s van TCH346 die zullen worden toegepast bij de nu volgende onderzoeken.

Het ontwikkelingsplan van TCH346 voorziet in de volgende twee fase IIBstudies.
De eerste is een verder onderzoek naar de dosisgrenzen op basis van werkzaamheid en veiligheid bij ongeveer 300 patiënten met de Ziekte van Parkinson, die behandeld worden gedurende en periode van maximaal 18 maanden. De planning is om in januari 2002 te starten met ongeveer 40 onderzoekscentra in verscheidene landen, waaronder Nederland.
De tweede studie betreft een proefonderzoek naar de veiligheid en dosisgrenzen van TCH346 bijA.L.S.-patiënten. Hiervoor worden de eventuele bijwerkingen, vitale functies (bloeddruk, pols, ademhaling en ECG), laboratoriumwaarden en motorische functie geëvalueerd. Tevens wordt een mogelijke biologische herkenningsstof (marker)voor de motorische zenuwcelfunctie onderzocht, met behulp van een zeer gespecialiseerde beeldvormende techniek (Magnetische Resonantie Spectroscopie).48 patiënten zullen in dit dubbelblinde en placebogecontroleerde onderzoek gedurende een periode van 12 weken worden behandeld.

De planning is om begin december van dit jaar met 4 onderzoekscentra in Canada te starten.
Een van deze centra zal gecentraliseerd de evaluatie vande MRS-onderzoeken verrichten. Afhankelijk van de snelheid waarmee de 48 patiënten bij het onderzoek kunnen worden betrokken, zal deze studie naar verwachting eind 2002 klaar zijn.
Wanneer de veilige en mogelijk actieve dosisgrenzen zijn afgeleid van de resultaten uit deze studie, is het vervolgens de planning om een fase III studie te starten naar de klinische werkzaamheid en verdraagbaarheid van een langere behandelduur bij een grotere groep A.L.S.-patiënten. Het is zeer waarschijnlijk dat Nederlandse patiënten aan ditf ase III programma kunnen deelnemen. Naar de huidige inzichten zal dit onderzoek dubbelblind en placebogecontroleerde zijn.
Wanneer het ontwikkelingsprogramma succesvol verloopt in beide stadia, kan een mogelijke registratie van TCH346 op zijn vroegst in 2006 verwacht worden."

Terug naar overzicht