De Amerikaanse farmaceutische bedrijven Biogen en Ionis Pharmaceuticals hebben bekendgemaakt dat zij een gunstig effect van het middel “Spinraza” (de nieuwe naam voor ‘Nusinersen’) gevonden hebben op het beloop van SMA type 2. Dit is gebleken uit een interimanalyse van het internationale CHERISH-onderzoek.
Wat is Nusinersen of Spinraza?
Nusinersen is een speciaal voor SMA ontwikkeld medicijn. SMA wordt veroorzaakt door het ontbreken van een stukje DNA, het survival motor neuron (SMN) 1-gen dat zeer belangrijk is voor de functie van zenuwcellen. Mensen bezitten naast SMN1 ook een een tweede SMN-gen, SMN2, dat ten dele de functie van SMN1 kan overnemen. SMN2 doet dit alleen minder efficiënt waardoor er minder SMN eiwit gemaakt wordt. Nusinersen zorgt ervoor dat het SMN2-gen meer zoals het SMN1-gen gaat werken. Nusinersen wordt door middel van een ruggenprik toegediend. Vorige week werd duidelijk dat het middel Nusinersen voortaan Spinraza zal gaan heten.
Lees meer over Nusinersen op de website van het SMA-expertisecentrum.
Toekomstige behandeling SMA type 2: positief nieuws Nusinersen
Door: SMA-expertisecentrum
Goed nieuws over Nusinersen: onderzoekers melden een positief resultaat bij SMA type 2.
