VSN: Binnen 6 maanden 'compassionate use' voor mensen met de ziekte van Pompe 2001

Door: Erik van Uden

Onderzoek in Nederland en de Verenigde Staten heeft overtuigend aangetoond dat enzym-vervangende therapie effectief is voor mensen met de - over het algemeen fatale - ziekte van Pompe.

Baby's, die zonder behandeling met dit middel reeds lang overleden zouden zijn, leven en ontwikkelen zich. Jongeren en jongvolwassenen die met het middel behandeld worden, gaan niet langer achteruit,maar laten zelfs herstel van spierkracht zien. Een enkeling staat zelfs op uit zijn rolstoel.

Het zal echter nog zeker enkele jaren duren voor het middel officieel wordt geregistreerd en beschikbaar komt voor patiënten. In die tussentijd zullen er baby's, jongeren en volwassenen, die niet aan de onderzoeken mee kunnen doen, overlijden aan de ziekte van Pompe, in de wetenschap dat er een effectief middel bestaat. De industrie heeft ook aangegeven dat dit middel op korte termijn in grotere hoeveelheden kan wordengeproduceerd.

De Vereniging Spierziekten Nederland vindt het immoreel om aan patiënten met de ziekte van Pompe, van wie het leven gevaar loopt, enzym-vervangende therapie nog jaren te onthouden. Daarom heeft de VSN besloten ernaar te streven om binnen maximaal zes maanden een regeling voor een vorm van 'compassionate use' van de grond te krijgen, bij voorkeur in goed overleg met de betrokken industrie.

Terug naar overzicht