VT-onderzoek Biogen (nog) niet goedgekeurd

Door: Erik van Uden

Het Zorginstituut heeft gisteravond laten weten dat het onderzoeksvoorstel van Biogen is afgekeurd. De fabrikant van het nieuwe SMA-geneesmiddel krijgt wel een nieuwe kans. Op maandag 21 januari organiseert Spierziekten Nederland een webcast samen met het SMA-expertisecentrum om vragen te kunnen beantwoorden.

Sinds juli 2018 heeft de fabrikant gewerkt aan het onderzoeksvoorstel om de mensen met SMA die buiten de huidige vergoedingsregeling voor Spinraza vallen, in onderzoeksverband te gaan behandelen. Dit onderzoek zou de werking van het middel bij patiënten ouder dan 9,5 jaar moeten aantonen. Zonder onderzoek komt er geen voorwaardelijke toelating van het middel tot de basisverzekering.

Deze adviesraad heeft de opdracht om te toetsen of de wetenschappelijke kwaliteit van het onderzoek voldoende is om aan het einde van de onderzoeksperiode (zeven jaar) een uitspraak te kunnen doen of de behandeling ook daadwerkelijk effectief is
Op dit moment heeft de WAR helaas geen positief advies uitgebracht. De reden hiervoor is dat de adviesraad nog aanvullende vragen heeft aan de fabrikant en de onderzoekers over het onderzoeksvoorstel. Het is om die reden ook afgewezen. Op 15 januari heeft de fabrikant hierover een brief ontvangen met in detail alle op- en aanmerkingen. Biogen krijgt nu een tweede kans om alsnog een voorstel te schrijven dat aan de bezwaren van het Zorginstituut tegemoetkomt.

Spierziekten Nederland betreurt de gang van zaken zeer. Het is een zware domper aan het begin van het nieuwe jaar. Het is op dit moment nog onduidelijk wat de precieze gevolgen zijn van deze tegenslag, hoelang Biogen nodig heeft om met een nieuw voorstel te komen en wat het vervolg van de procedure zou inhouden. Ook blijft het nog onzeker of er wel een voorwaardelijke toelating tot stand gaat komen. Lees hierover de mededeling van het Zorginstituut (onder punt 2). 

Ongetwijfeld roept de brief van het Zorginstituut veel vragen op bij betrokkenen. Daarom houdt Spierziekten Nederland samen met het SMA-expertisecentrum een webcast op maandag 21 januari a.s. van 17.00 tot 18.00 uur. Sprekers zijn dr. Ludo van der Pol van het UMC Utrecht en Ria Broekgaarden van Spierziekten Nederland. Naar de webcastpagina >

 

Terug naar overzicht