Het middel ABX1100 werd getest in een kleine klinische studie met negen volwassenen. Er waren geen ernstige bijwerkingen en markers gaven aan dat het werkte zoals bedoeld.
ABX1100 is een nieuwe experimentele behandeling voor de laat optredende vorm van de ziekte van Pompe (LOPD). De therapie richt zich op de ophoping van glycogeen in de spieren, die schade veroorzaakt bij mensen met LOPD. In tegenstelling tot enzymvervangingstherapie (ERT) werkt ABX1100 door het verminderen van het enzym GYS1, dat glycogeen aanmaakt in spieren.
De fase 1-studie* liet zien dat ABX1100 veilig was en goed werd verdragen, zonder ernstige bijwerkingen. Het verlaagde ook de hoeveelheid GYS1-eiwit in spiercellen met 62%, wat aangeeft dat het werkte zoals bedoeld. De behandeling verbeterde de longfunctie bij zeven patiënten, met gemiddeld 2,5% toename in de geforceerde vitale capaciteit (FVC). Daarnaast waren er bij de meeste patiënten lagere waarden van markers voor spierschade en glycogeenophoping.
Aro Biotherapeutics, de ontwikkelaar, denkt dat ABX1100 een veelbelovende behandeling kan zijn voor LOPD en wil deze resultaten bespreken met toezichthouders om de verdere ontwikkeling te versnellen.
*Een fase 1-studie is de eerste fase van klinisch onderzoek bij mensen, gericht op het testen van de veiligheid, dosering en bijwerkingen van een nieuw medicijn of behandeling. Om harde conclusies te trekken over de veiligheid en het effect in het algemeen, is extra (fase 2- en fase 3-)onderzoek nodig. Meer over de verschillende studie-fasen en de ontwikkeling van nieuwe medicijnen.
Bron: Eearly trial testing ABX1100 late-onset Pompe disease yields positive results – Pompediseasenews
Dit artikel werd gemaakt met behulp van AI en gecontroleerd door dr. Rian van Houweling, arts en aspirant-lid diagnosewerkgroep Congenitale en metabole spierziekten.
