Enkele middelen voor mitochondriële aandoeningen in testfase

Deze testen worden trials genoemd. Als een trial niet bewijst dat het middel werkt, kun je als consument het middel niet kopen. Als je aan een trial meedoet, krijg je het middel soms wel. Dit zal dan meestal een zogenaamde fase-2 of 3-trial zijn.

Voor mitochondriële ziekten lopen op dit moment de volgende trials:

• Trial van bedrijf Thiogenesis voor middel TTI 0103 voor MELAS en Leigh.
• Trial van Tisento Therapeutics voor middel CY 6463 voor MELAS.
• Een tussentijdse goedkeuring voor middel KL 1333 van bedrijf Abliva voor MELAS, MERFF en Kearns Sayre syndroom.
• Trial van bedrijf Omeicos Therapeutics voor middel OMT 28 voor erfelijke mitochondriële aandoeningen (‘primary mitochondrial disease’).
• Trial van bedrijf Khondrion voor middel KH 176 voor erfelijke mitochondriële aandoeningen als MELAS en MIDD.

Spierziekten Nederland houdt het verloop van trials voor spierziekten in de gaten en kijkt samen met bv. betrokken expertisecentra wanneer deze in Nederland uitgevoerd kunnen worden. Wanneer leden kunnen meedoen aan onderzoeken van goede kwaliteit, kun je een oproep voor deelname ontvangen. Of je meedoet, is altijd een eigen keus. Meer informatie vind je via: Spierziekten Nederland: Nieuwe medicijnen Deze link opent in een nieuw tabblad.

Bronnen:

• Study Details | A Study to Assess TTI-0102 vs Placebo in MELAS Patients ClinicalTrials.gov Deze link opent in een nieuw tabblad;
• Study Details | A Phase 2b Study of Zagociguat in Patients with MELAS | ClinicalTrials.gov Deze link opent in een nieuw tabblad;
• Study Details | OMT-28 in Patients With Primary Mitochondrial Disease (PMD) (PMD-OPTION) | ClinicalTrials.gov Deze link opent in een nieuw tabblad;
• Study Details | The KHENEREXT Study | ClinicalTrials.gov Deze link opent in een nieuw tabblad.

Dit artikel is gecontroleerd door medisch adviseur dr. Mirian Janssen, internist aan het Radboudumc.