De Europese Commissie heeft de gentherapie Itvisma® (onasemnogene abeparvovec) van fabrikant Novartis goedgekeurd voor de behandeling van 5q-spinale musculaire atrofie (SMA) bij kinderen vanaf twee jaar, jongeren en volwassenen. Toelatings- en vergoedingsprocedures in Nederland moeten nog starten.
Bij SMA maken zenuwcellen te weinig SMN-eiwit aan, door een fout in het SMN 1-gen. Dat leidt tot spierzwakte en functieverlies. Itvisma richt zich op deze genetische oorzaak. Het zorgt ervoor dat werkende kopieën van het SMN1-gen worden ingebracht. Het gaat om dezelfde stof als de gentherapie Zolgensma® (ook van Novartis), maar de toediening verschilt. Bij Itvisma gebeurt dat via een ruggenprik*, bij Zolgensma via een infuus in de bloedbaan. Beide behandelingen zijn eenmalig.
Zolgensma is nu alleen beschikbaar voor jonge kinderen. Voor oudere kinderen en volwassenen zijn de risico’s te groot. Omdat Itvisma gerichter bij de zenuwen terechtkomt, is het geschikt voor een bredere leeftijdsgroep.
De goedkeuring door de Europese Commissie betekent dat Itvisma in de Europese Unie mag worden voorgeschreven. Mensen met SMA krijgen daardoor mogelijk meer behandelopties. In Nederland is de therapie nog niet beschikbaar. Of, wanneer en voor wie dat gaat veranderen, hangt af van verdere besluitvorming in de komende periode over o.a. de vergoeding en de plaats van het medicijn binnen de behandeling van SMA. De ervaring is dat dit soort procedures lange tijd in beslag kunnen nemen. Spierziekten Nederland volgt deze ontwikkelingen nauwgezet en houdt je op de hoogte. Bespreek je eventuele verwachtingen desgewenst alvast met je eigen behandelaar.
*omdat een ruggenprik nodig is, is het goed om te beseffen dat een scoliose of eerdere scolioseoperatie de toediening kan bemoeilijken.
