Wat betekent dit besluit?
Met dit besluit kan de VT-periode officieel van start. Een voorwaardelijke toelating (VT) is een periode waarin een geneesmiddel tijdelijk wordt vergoed, terwijl in de praktijk extra onderzoek wordt gedaan naar de effecten bij een specifieke groep patiënten. Op basis van de resultaten adviseert Zorginstituut Nederland de minister over een definitieve vergoeding. Daarna besluit de minister of het middel blijvend wordt vergoed. De benodigde afspraken tussen het UMC Utrecht, fabrikant Roche en Spierziekten Nederland waren eerder al ondertekend. Daarmee was een belangrijke randvoorwaarde voor dit traject al ingevuld. Het SMA Centrum (UMCU) is begonnen met het plannen van counselinggesprekken.
Wie komen wanneer in aanmerking?
Het SMA Centrum start met mensen bij wie tussen 2020 en 2022 is vastgesteld dat behandeling met nusinersen (Spinraza®) via een ruggenprik niet mogelijk is en die ook niet in aanmerking kwamen voor andere behandelprogramma’s. De exacte volgorde bepaalt het behandelteam. De verwachting is dat de behandeling op 1 juli van start kan gaan.
Daarnaast is er een groep patiënten bij wie de behandeling om andere redenen niet is gestart of na een of enkele behandelingen is gestaakt. Voor hen geldt dat op individueel niveau moet worden beoordeeld of zij aan de criteria voor VT-deelname voldoen. Mensen die in aanmerking komen voor behandeling worden door het team van het SMA Centrum opgeroepen.
Mensen die risdiplam nu via de compassionate use-regeling (CUP) ontvangen, blijven dat gewoon doen. Voor hen verandert er inhoudelijk niets: zij nemen deel aan het VT en ook als de VT-periode is afgelopen loopt de CUP door, ongeacht de uitkomst van het onderzoek.
Voor mensen met SMA jonger dan 25 jaar blijft risdiplam beschikbaar via de huidige vergoedingsregeling.
Kun je overstappen?
Voor mensen die Spinraza gebruiken of in het verleden hebben gebruikt, geldt dat overstappen naar risdiplam alleen mogelijk is als daar een medische reden voor is. Dit wordt beoordeeld door het behandelteam. Het VT is niet ingericht als een mogelijkheid om zonder medische aanleiding van behandeling te wisselen.
Meer lezen?
Zie: Voorwaardelijk toelatingstraject risdiplam (Evrysdi®) van start • SMA Centrum Nederland Deze link opent in een nieuw tabblad
Eerdere berichten van Spierziekten Nederland over dit onderwerp vind je terug via ons nieuwsoverzicht, zie bijvoorbeeld: Positief VT-advies voor SMA’-ers ouder dan 25 – Spierziekten en daarin genoemde andere verwijzingen.
Aan dit besluit ging een lang traject vooraf. Lees meer over de lange weg naar toelating van weesgeneesmiddelen in de nieuwsberichten over onze intentieverklaring.
