Let op. Dit is een ouder bericht. Het kan zijn dat de inhoud niet meer actueel is.
Spierziekten Nederland heeft een groot aantal kaderleden (actieve vrijwilligers) en een deel van hen is ook internationaal actief. Huub van Rijswijck sloot zich op ons verzoek aan bij SMA Europe, de Europese koepelorganisatie. Hier houdt hij zich voornamelijk bezig met de medicijnontwikkeling rondom SMA.
Het onderzoek naar medicijnen tegen SMA is de laatste jaren in een sneltreinvaart gekomen. We hebben allemaal gemerkt hoeveel tijd het – ook bij gunstige resultaten – kost voordat een middel beschikbaar is voor patiënten. Huub, zelf vader van een kind met SMA, dook in de wereld van diplomatie, lobby en beïnvloeding om meer invloed te kunnen uitoefenen op Europees niveau.
Gedegen kennis en ervaring opdoen
Daarvoor volgde hij de Eupati-NL opleiding. Deze opleiding biedt patiëntenvertegenwoordigers de kennis en tools om als volwaardige gesprekspartner in het geneesmiddelenveld op te kunnen treden. Op dit moment loopt er een nieuwe leergang van deze opleiding en doet er een ander kaderlid van Spierziekten Nederland mee, Madelon Kroneman Deze link opent in een nieuw tabblad van de diagnosewerkgroep Erfelijke spierdystrofieën en distale myopathieën. Spierziekten Nederland vindt het belangrijk dat kaderleden gedegen kennis en ervaring opdoen om die vervolgens in de praktijk te kunnen toepassen. Dankzij de kaderleden die werkzaam zijn in internationale koepelorganisaties, zijn we ook onderdeel van een internationaal netwerk. Zeker voor zeldzame ziekten (zoals spierziekten) met kleine patiëntenaantallen per land is het belangrijk om op dit internationale niveau samen te werken.
Huub heeft er veel van opgestoken. “Ik leerde welke partijen welke belangen hadden en hoe complex dat soms in elkaar gevlochten zat”, vertelt Huub op de website van de opleidingsinstantie. “En welke route je als patiëntenvertegenwoordiger zult moeten belopen om gehoord en gezien te worden, als je echt iets wilt betekenen. Je kunt niet alleen op de barricades klimmen en constant ruzie maken met betrokken partijen. Want je moet je stakeholders juist aangehaakt krijgen en houden.”
Lachend vervolgt hij: “Diplomatie, lobby, beïnvloeding… dat gaat vaak op een indirecte manier. Ik realiseerde me tijdens de Eupati-opleiding dat ik veel te direct was. Dat inzicht was een grote winst. Samen met de inhoudelijke materie van de opleiding gaf het me meer overtuigingskracht, expertise en zelfvertrouwen om dingen te bereiken voor patiënten met SMA.”
Vertegenwoordigd vanaf de tekentafel
De belangrijkste les die Huub leerde, heeft te maken met de manier waarop je als patiëntenvertegenwoordiger bent betrokken bij trials. En de juiste timing daarvan. “Wil je ervoor zorgen dat (nieuwe) medicijnen straks voor een zo breed mogelijke patiëntengroep worden vergoed, dan moet je zorgen dat alle relevante kenmerken – leeftijd, geslacht, et cetera – van die groep op de tekentafel van het onderzoek al vertegenwoordigd zijn”, licht Huub toe. “Want in Nederland gaat het zo: wat niet onderzocht is, wordt niet vergoed. De effectiviteit van een medicijn is dan niet hard te maken voor die specifieke toepassing.”
En dat betekent ook dat patiëntenorganisaties over de landsgrenzen heen zullen moeten denken. Veel trials van medicijnen vinden namelijk elders in Europa of zelfs nog verder weg plaats. In Amerika wordt bijvoorbeeld veel ontwikkeld. “Als je op tijd bij farmaceuten en onderzoekers aan tafel wil zitten, zul je je als patiëntenorganisatie dus wel Europees én mondiaal moeten ontwikkelen”, concludeert Huub. “Farmaceuten wíllen dit ook graag, dus gebruik die gelegenheid om jouw belangen te vertegenwoordigen.”
Onze gezamenlijke inzet heeft er mede toe geleid dat er nu twee medicijnen beschikbaar zijn: Spinraza voor alle patiënten en Zolgensma voor baby’s. “En vanaf juni dit jaar is SMA aan de bestaande hielprik toegevoegd”, vertelt Huub triomfantelijk. “Daarmee verwachten we dat zo’n 20 kinderen per jaar veel sneller geholpen kunnen worden, ook als er nog geen symptomen zijn. Dit is belangrijk omdat eenmaal opgelopen schade aan de zenuwen nauwelijks meer wordt hersteld.”
Huub heeft nog genoeg doelen, één daarvan is om ervoor te zorgen dat alle SMA patiënten in Nederland toegang hebben tot een behandeling. Op dit moment is er nog steeds een kleine groep SMA patiënten die niet in aanmerking komt voor de behandeling met Spinraza en ook geen toegang heeft tot Risdiplam Deze link opent in een nieuw tabblad. Voor deze patiëntengroep zou hij graag iets willen betekenen.
Dit artikel is een bewerking van een interview met Huub dat eerder verscheen op de website van Eupati Nederland.
