Lessen uit klinisch onderzoek CNM: perspectief van de patiënt

Wie heeft dit onderzoek uitgevoerd?
Dit onderzoek was een samenwerking uitgevoerd door academische onderzoekers en de patiëntenorganisaties ZNM-Zusammen Stark! (in Duitsland), MTM-CNM Family Connection (in de VS) en Myotubular Trust (in het VK).

Waarom is dit onderzoek uitgevoerd?
In het afgelopen decennium zijn er verschillende klinische studies uitgevoerd die zich richten op centronucleaire myopathieën (CNM). Sommige van deze studies waren gericht op het verzamelen van gegevens om het natuurlijk beloop van CNM beter te begrijpen. Andere waren klinische studies waarin experimentele behandelingen of medicijnen werden getest. Dit onderzoek heeft inzicht gegeven in de ervaringen van patiënten met deze studies. Deze bevindingen zijn belangrijk om toekomstige studies te kunnen plannen, zodat ze beter aansluiten bij het leven van de patiënten.

Wat hebben de onderzoekers gedaan?
De onderzoekers hielden focusgroepen met volwassenen met een CNM die hadden deelgenomen aan een recente klinische studie. Ze betrokken ook ouders/verzorgers van deelnemers, evenals vertegenwoordigers van patiëntenorganisaties die betrokken waren bij de voorbereiding of communicatie van recente klinische studies of die de studies nauwlettend hadden gevolgd. Dit resulteerde in vier focusgroepen (groepsinterviews) met in totaal 37 deelnemers. Deze focusgroepen werden gehouden tijdens de familieconferentie van ZNM-Zusammen Stark! in 2022, en online via Teams met de Myotubular Trust (september 2022) en met de MTM-CNM Family Connection (januari 2023). De onderzoekers stelden bij elke focusgroep verschillende vragen over de verwachtingen en voorbereiding op de klinische studie, ervaring met de studie, communicatie en aanbevelingen voor de toekomst.

Wat hebben ze ontdekt?
De onderzoekers ontdekten dat de deelnemers aan de focusgroepen realistisch waren in hun verwachtingen van de klinische studie, waarbij ze hoopten op kleine verbeteringen in functie en kwaliteit van leven. Deelname aan een klinische studie had een grote impact op veel aspecten van het dagelijks leven van zowel de patiënten als hun families, waaronder school en werk. De deelnemers aan de focusgroepen benadrukten het belang van duidelijke en tijdige communicatie tijdens een klinische studie, vooral als er ernstige bijwerkingen bij patiënten werden waargenomen.

Er werden verschillende aanbevelingen gedaan voor toekomstige klinische studies.

• Klinische teams moeten afspraken plannen die zo nauw mogelijk aansluiten bij het zorgschema van de patiënt.
• Bedrijven die de studies sponsoren zouden een dienst moeten aanbieden voor emotionele ondersteuning, zowel tijdens als (net zo belangrijk) na afloop van de studie.
• Patiënten die overwegen deel te nemen aan een klinische studie moeten zich bewust zijn van de grote impact die de studie op hun dagelijks leven kan hebben, evenals mogelijke financiële kosten.
• Patiëntenorganisaties kunnen een belangrijke rol spelen bij het managen van de verwachtingen en helpen de boodschap te communiceren dat ‘een studie geen behandeling is’.

In het kort benadrukt dit onderzoek het belang van het betrekken van patiënten, verzorgers en patiëntenorganisaties bij het ontwerp, de ontwikkeling en de evaluatie van klinische studies. De evaluatie van klinische studies zou niet alleen fysieke of medische resultaten moeten omvatten, maar ook inzichten uit de ervaringen van patiënten en families met de klinische studie, die gebruikt kunnen worden om toekomstige studies te verbeteren. Bovendien is het een mooie illustratie van de samenwerking tussen academische onderzoekers en patiëntenorganisaties wereldwijd bij het creëren van klinisch onderzoek.

Bron (Engelstalig): https://www.clinicaltherapeutics.com/article/S0149-2918(24)00073-0/fulltext Deze link opent in een nieuw tabblad.