Drs. Linda Remijn-Nelissen, arts-onderzoeker LUMC, sprak tijdens het Spierziektecongres 2023 over de huidige behandeling van myasthenia gravis en het Lambert-Eaton Myastheen Syndroom (LEMS).
Medicijnontwikkelingen bij myasthenieën
Let op. Dit is een ouder bericht. Het kan zijn dat de inhoud niet meer actueel is.

Ook belichtte ze tijdens haar presentatie nieuwe behandelingen die worden onderzocht en soms ook al op de markt zijn. De behandeling van MG én ook LEMS richt zich aan de ene kant op het onderdrukken van de symptomen en aan de andere kant op het onderdrukken van het immuunsysteem. Nieuwe ontwikkelingen aan de kant van de symptoombestrijding bij MG zijn amifampridine en een zogenoemde chloridekanaalblokker.
Nieuwe soorten medicijnen
Er is voor MG ook veel onderzoek gaande naar twee soorten nieuwe medicijnen, de FcRn-blokkers en de complementremmers. De complementremmers zorgen ervoor dat het complement (de ‘onderaannemer’ van het immuunsysteem) minder actief is. Deze medicijnvorm is veilig, maar er is wel een kans op hersenvliesontsteking.
De FcRn-blokkers zorgen ervoor dat er minder ziekmakende antilichamen in je bloed zijn. FcRn is een molecuul dat van nature in het lichaam voorkomt en de afbraak van IgG-antistoffen remt: hierdoor blijft IgG relatief lang in het bloed circuleren. Door FcRn te blokkeren, versnel je de afbraak van IgG-antistoffen en hierdoor worden ook de ziekmakende antistoffen versneld afgebroken. In de studies waren deze medicijnen (efgartigimod, rozanolixizumab, nipocalimab en batoclimab) veilig en lieten ze weinig bijwerkingen zien. Er is nog geen langdurige ervaring in de dagelijkse praktijk.
LEMS
Bij LEMS ontstaan er antistoffen tegen de calciumkanalen. Hierdoor is er minder uitstoot van acetylcholine van de zenuw. Ook voor LEMS geldt dat behandeling zich richt op het onderdrukken van de symptomen én op het onderdrukken van het immuunsysteem. Er zijn op dit moment geen onderzoeken gaande naar nieuwe medicijnen voor LEMS en dat komt vooral omdat het aantal LEMS-patiënten veel kleiner is dan het aantal MG-patiënten. Het is in elk geval duidelijk dat complementremmers geen soelaas zullen bieden, aangezien complement geen rol speelt bij het ontstaan van deze ziekte.
Presentatie medicijnontwikkeling bij myasthenieën Deze link opent in een nieuw tabblad