Let op. Dit is een ouder bericht. Het kan zijn dat de inhoud niet meer actueel is.
Fabrikant Pharnext maakte recent resultaten bekend van een groot internationaal onderzoek naar het middel PXT3003 voor mensen met CMT1A. Er was geen positief effect te zien op de belangrijkste uitkomstmaat.
Eerder werden al verschillende onderzoeken gedaan naar het middel PXT3003. Zie ook Mijn Spierziekten: Update onderzoek medicijnen tegen CMT1A Deze link opent in een nieuw tabblad. Dit middel, een combinatie van drie bestaande medicijnen, zou mogelijk een gunstig effect hebben op de Overall Neuropathy Limitation Scale (ONLS), een maat voor functionele beperkingen bij mensen met CMT1A. Geneesmiddelenbureaus in Europa en de Verenigde staten wilden extra wetenschappelijk bewijs zien. Daarom kwam er een groot internationaal onderzoek met meer dan 300 licht tot matig aangedane volwassenen met CMT1A. In dat onderzoekt werd géén verschil gevonden in veranderingen op de ONLS-schaal tussen patiënten die PXT3003 of juist placebo (een nep-medicijn) gebruikten.
De fabrikant geeft aan dat er bij bepaalde groepen patiënten wel een positief effect zou kunnen zijn. Onze medisch adviseur dr. Camiel Verhamme geeft echter aan dat de vrijgegeven data op dit moment te beperkt zijn om hierover een oordeel te kunnen geven. Op een later moment zullen nog resultaten volgen van een soortgelijke studie uit China en van een langdurige vervolgstudie. De meest waarschijnlijke verwachting is dat op grond van de huidige vrijgegeven resultaten PXT3003 niet zal worden toegelaten tot de Amerikaanse of Europese markt.
