Let op. Dit is een ouder bericht. Het kan zijn dat de inhoud niet meer actueel is.
De International Pompe Association (IPA) heeft weer een update uitgebracht. Hierin wordt aandacht besteed aan de volgende onderwerpen: belang van beweging, nieuwe goedgekeurde behandelingen en: thuis toedienen van enzymvervangingstherapie.
In deze Q4-2023 IPA-update komen de volgende onderwerpen aan de orde:
1. Elke beweging telt!
Dit project richt zich op het vergroten van het bewustzijn over het belang van beweging. De organisatoren willen alle manieren laten zien hoe individuen in de gemeenschap aantonen dat elke beweging telt. Voorbeelden die genoemd worden om te delen:
2. Nieuwe behandelingen goedgekeurd voor de ziekte van Pompe
De farmaceutische bedrijven Amicus Therapeutics en Sanofi melden de recente goedkeuring in de Europese Unie en de Verenigde Staten van nieuwe behandelingen voor de ziekte van Pompe. Zie ook de eerdere nieuwsberichten van Spierziekten Nederland, bv. Spierziekten Nederland: EMA geeft goedkeuring aan nieuw ERT-middel: update Deze link opent in een nieuw tabblad.
3. Eerste resultaten over de veiligheid van het thuis toedienen van enzymvervangingstherapie bij de ziekte van Pompe
Een Nederlands onderzoek onder mensen met de ziekte van Pompe heeft de veiligheid van het thuis toedienen van enzymvervangingstherapie beoordeeld, een strategie die sinds 2008 in Nederland wordt aangeboden. De resultaten werden in mei 2023 gepubliceerd. Gezien de lage waargenomen risico’s zijn de auteurs van mening dat deze studie zou kunnen dienen als een basis voor het overnemen van deze aanpak in andere landen.
De update is in het Engels en hier in te zien.
