Let op. Dit is een ouder bericht. Het kan zijn dat de inhoud niet meer actueel is.
Radboudumc en MaastrichtUMC+ doen regelmatig medisch wetenschappelijk onderzoek bij patiënten met MD. Om de kwaliteit van leven te verbeteren en inzicht te bieden in betere behandelingen. Maar ook omdat dit input oplevert voor medicijnstudies.
Een goed voorbeeld hiervan is de studie END-DM1: Establishing Biomarkers and Clinical endpoints for Myotonic Dystrophy type 1. Het doel van deze studie is om het natuurlijk beloop van Myotone Dystrofie type 1 (MD1) te onderzoeken. Het onderzoek wordt in een grote groep mensen met MD1 (totaal 700) uitgevoerd, in verschillende landen, waaronder Nederland, Duitsland, Frankrijk, Italië en de Verenigde Staten. Dit onderzoek wordt gedaan met het oog op medicijnstudies voor MD1 in de toekomst. In Nederland vindt het onderzoek plaats in het Radboudumc in Nijmegen.
Opzet
Een arts en een fysiotherapeut onderzoeken drie keer in twee jaar tijd spierkracht en conditie, myotonie, het tempo van lopen en het hartritme van de deelnemers aan de studie. Daarnaast krijgen de deelnemers vragenlijsten over welke gevolgen MD1 voor hen heeft, en over de wijze waarop de hersenen informatie verwerken. Ook zullen biomarkers* worden onderzocht.
Doorlooptijd
In Nederland nemen circa dertig mensen deel in de leeftijd tussen de 18 en 70 jaar. De studie is gestart in 2022 en loopt door tot 2025. De sluitingsdatum voor aanmelding is 1 juli 2023.
Financiering
Dit onderzoek wordt gefinancierd door de Universiteit van Rochester en de Virginia Commonwealth Universiteit (Verenigde Staten).
* Een biomarker is ‘iets’ wat je kunt meten, bijvoorbeeld om een behandeling te selecteren die bij een patiënt past, of het verloop van de ziekte te voorspellen. Biomarkers kunnen variëren van een bepaald gen in iemands dna tot parameters in het bloed, en van iemands hartslag tot zijn gewicht.
