Een experimenteel medicijn voor ALS, QRL-201, heeft in een eerste klinische studie hoopvolle resultaten laten zien. De behandeling lijkt in te grijpen op een belangrijk ziekteproces dat voorkomt bij bijna alle mensen met ALS.
Hoewel het nog te vroeg is om conclusies te trekken over de werking, geven de resultaten onderzoekers reden om verder te gaan met een grotere vervolgstudie.
QRL-201 is ontwikkeld om de hoeveelheid van het eiwit STATHMIN-2 (STMN2) te herstellen. Dit eiwit is belangrijk voor het gezond houden van motorneuronen, de zenuwcellen die bij ALS geleidelijk afsterven. Bij vrijwel alle mensen met ALS is de aanmaak van STATHMIN-2 verstoord. QRL-201 probeert dit proces te herstellen, zodat motorneuronen beter kunnen blijven functioneren.
In de fase 1/2 ANQUR-studie keken onderzoekers vooral of het medicijn veilig was en of het deed waarvoor het is ontworpen. De resultaten laten zien dat QRL-201 het beoogde doel in de zenuwcellen bereikt. Daarnaast zagen onderzoekers veranderingen in biomarkers die wijzen op een mogelijk effect op het ziekteproces. Ook was er een voorzichtige aanwijzing dat de achteruitgang bij sommige deelnemers langzamer verliep.
Het is wel belangrijk om deze resultaten voorzichtig te interpreteren. Een fase 1/2-studie is vooral bedoeld om de veiligheid van een nieuw medicijn te onderzoeken en te kijken of het biologisch effect heeft. De studie was niet groot genoeg om met zekerheid vast te stellen of QRL-201 de ziekte daadwerkelijk afremt. Daarvoor is een grotere fase 3-studie nodig, waarin meer mensen deelnemen.
Lees het nieuwsbericht van het ALS Centrum:
Meer over de fases van medicijnonderzoek lees je hier:
