Onderzoeksupdate enzymtherapieën ziekte van Pompe

In klinische fase III-onderzoeken werden twee nieuwe dubbelblinde enzymtherapieën voor de laat-optredende variant van de ziekte van Pompe geëvalueerd en vergeleken met de huidige Myozyme®-enzymtherapie. De resultaten werden in december 2021 gepubliceerd.

• Aan de COMET-studie naar avalglucosidase-alfa (Nexviadyme) deden 100 mensen mee die nog niet eerder een enzymtherapie hadden gehad. De effecten van het middel op ademfunctie bleken na een jaar niet beter maar ook niet slechter dan dat van Myozyme. De auteurs wijzen erop dat verschillende klinische parameters mogelijke voordelen van avalglucosidase-alfa ondersteunen (zoals betere resultaten op de zesminutenlooptest). Door de proef te verlengen kan men volgen of het therapeutische effect in de loop van de tijd verandert. In Frankrijk is avalglucosidase-alfa beschikbaar onder een tijdelijke vergunning voor gebruik.
• In de PROPEL-studie werd cipaglucosidase-alfa geëvalueerd, gecombineerd met miglustat (AT-GAA), zowel bij mensen die al werden behandeld met Myozyme als bij mensen die nog niet eerder waren behandeld met een enzymtherapie. Het was niet mogelijk om conclusies te trekken over welke behandeling beter was met het oog op resultaten van de zesminutenwandeltest.

Al dan niet ernstige bijwerkingen kwamen in alle groepen ongeveer even vaak voor.

Bronnen

• Institute of Myology, Research highlights 2021/12/23 – Clinical outcomes of two new generation enzyme therapies in Pompe disease. Deze link opent in een nieuw tabblad
• Safety and efficacy of avalglucosidase alfa versus alglucosidase alfa in patients with late-onset Pompe disease (COMET): a phase 3, randomised, multicentre trial. Jordi Diaz-Manera, Priya S Kishnani, Hani Kushlaf et al. Lancet Neurol. 2021 (Déc). Deze link opent in een nieuw tabblad
• Safety and efficacy of cipaglucosidase alfa plus miglustat versus alglucosidase alfa plus placebo in late-onset Pompe disease (PROPEL): an international, randomised, double-blind, parallel-group, phase 3 trial. Benedikt Schoser, Mark Roberts, Barry J Byrne et al. Lancet Neurol. 2021 (Déc). Deze link opent in een nieuw tabblad
• New therapies for Pompe disease: are we closer to a cure? Rosa Puertollano, Nina Raben. Lancet Neurol . 2021 (Déc). Deze link opent in een nieuw tabblad

Dit artikel is gecontroleerd door onze medisch adviseur dr. Pim Pijnappel.